临床试验进展 - 公司已完成SENTRY三期临床试验患者招募 该试验评估selinexor联合ruxolitinib治疗JAK抑制剂初治骨髓纤维化患者 预计2026年3月公布顶线结果[1][2] - 试验采用2:1随机分组 共招募353名患者 主要终点为第24周脾脏体积反应率35%和24周内绝对总症状评分较基线的平均变化[2] 产品定位与市场机会 - selinexor有望成为首个获批治疗骨髓纤维化的联合疗法 与现有标准治疗ruxolitinib联用[2] - 骨髓纤维化在美国影响约2万名患者 欧盟影响约1.7万名患者 当前仅JAK抑制剂获批治疗 但30%以上患者因贫血中止治疗[3] - selinexor是首创口服XPO1抑制剂 已在美国获批多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤适应症 在50个海外市场获得监管批准[6][12] 技术特性与临床数据 - selinexor通过选择性抑制核输出蛋白XPO1发挥作用 每周一次60mg给药方案[2][5] - 在多发性骨髓瘤联合治疗中 常见不良反应包括疲劳(20%)、恶心(20%)、食欲下降(20%) 3-4级实验室异常包括血小板减少(10%)、淋巴细胞减少(10%)[8][9] - 在STOM试验中治疗中止率为27% SADAL试验中DLBCL患者治疗中止率为17%[9][14]