公司业务与平台 - 公司是一家下一代基因药物和基因治疗公司 [1] - 核心技术平台利用定向进化和诺贝尔奖获奖技术来定制针对特定组织的载体 [1] - 该平台旨在实现更好的安全性、更低的商品成本并进入大规模市场 [1] 主要研发管线 - 主导产品4150是一种基于AAV的基因疗法 可持续表达aflibercept 旨在实现多年持久性 用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病眼病 [2] - 产品4150目前正处于两个III期临床试验阶段 并且入组情况非常顺利 [2] - 公司还拥有一个囊性纤维化研发项目 采用吸入式制剂表达CFTR转基因 [2]