一周行情表现 - 医药生物指数周内上涨2.88% [1] - 创新药指数（BK1106）周内上涨1.23% [1] - 恒生医疗保健业指数（HSCICH）周内上涨7.07% [1] 临床试验动态 - 国家药品监督管理局药品审评中心在9月1日至9月5日期间共披露48条临床试验登记信息 [2] - 其中21条处于临床试验II期及以上阶段 涉及肿瘤、皮肤、免疫、消化等多个领域 [2] 新药上市获批 - 全球首个用于延缓1型糖尿病进展的创新药替利珠单抗注射液（商品名：特瑞可）于9月3日获中国国家药品监督管理局批准 [3] - 该药适用于8岁及以上儿童和成人1型糖尿病2期患者 用于延缓向3期进展 [3] 前沿药物进展 - 全球首款儿童软骨发育不全治疗药物注射用伏索利肽于9月5日在中国申报上市 [4] - 软骨发育不全全球发病率为十万分之3.72至4.60 中国发病率约为1/25000至1/40000新生儿 [4] - 伏索利肽是唯一能靶向干预病因的药物 已在美国、欧洲、日本、韩国等多个国家获批上市 [4] - 该药于2021年11月获美国FDA加速批准用于5岁及以上软骨发育不全儿科患者 [4] - 2024年10月上海新华医院启动伏索利肽临时紧急进口申报 今年4月完成国内首例注射 [5] 个股表现与研发进展 - 舒泰神凭借在研血友病新药STSP-0601半年内股价上涨超700% 但最近一周下跌23.98% [6][7] - STSP-0601 IIb期研究显示12小时有效止血率达81.94% 达到主要有效性终点 [7] - 28天全因死亡率低剂量组为26.67% 高剂量组为5.88% 对照组为40% [7] - 伴抑制物血友病全球市场规模约277亿元 该药国内销售峰值预计超20亿元 [8] - 重型血友病A患者抑制物发生率约30% 非重型为3%~13% 血友病B患者为1%~6% [8] 行业发展趋势 - 中国创新药已跃升全球第一梯队 2025年前5个月授权交易金额达216亿美元 [9] - 全球大型制药交易中中国创新药占比达38% [9] - 药明生物CEO陈智胜预测创新药出海热潮将持续12-18个月 核心在于产品质量和临床数据 [10] - 药明生物作为CRDMO公司 在创新药出海过程中扮演赋能者和中介角色 [10]