核心观点 - 公司宣布其关键性2B/3期MIRACLE试验的最新进展 包括欧洲和美国多地扩展试验站点 患者招募进度超前 预计2025年第四季度招募45名患者进行首次数据揭盲 为治疗复发或难治性急性髓系白血病提供早期疗效和安全性数据 [1][2][3] 试验设计与进展 - MIRACLE试验是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、适应性设计的2B/3期研究 评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发或难治性急性髓系白血病成人患者 [1] - 试验采用适应性设计 Part A（2B阶段）首批75至90名患者将按1:1:1随机分配接受高剂量阿糖胞苷联合安慰剂、190 mg/m² Annamycin或230 mg/m² Annamycin 该剂量由FDA在1B/2期会议中推荐 [2] - 截至9月已招募13名受试者 其中10名已给药 预计9月底前总招募人数将达到或超过20名 [1][2] - 公司预计在2025年下半年招募前45名受试者 随后进行首次数据揭盲 第二部分揭盲预计在2026年上半年进行 [2][3] 地理扩张与站点增加 - 试验站点从乌克兰扩展至西班牙、格鲁吉亚、波兰、罗马尼亚、意大利、立陶宛和美国 [1][4] - 到9月底将新增8个活跃站点 使招募站点总数达到20个 到年底活跃站点数量预计超过30个 [2][4] 监管与知识产权 - Annamycin获得FDA快速通道资格和孤儿药认定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤 同时获得EMA孤儿药认定 [8] - 化合物专利保护期至2040年 有可能延长至2045年 [8] - 欧盟临床试验批准要求公司在启动3期部分前提交非临床GLP研究结果 作为现有临床试验批准的实质性修改 [5] 公司背景与产品管线 - 公司是一家3期临床阶段制药公司 专注于难治性肿瘤和病毒的治疗候选药物 [9] - 主要项目Annamycin是一种下一代蒽环类药物 设计用于避免多药耐药机制 且缺乏现有蒽环类药物的心脏毒性 [9] - 其他管线包括WP1066 一种免疫/转录调节剂 针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 以及WP1122等抗代谢药物 用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [11]