公司动态与产品管线 - Quoin Pharmaceuticals Ltd (NASDAQ: QNRX) 发布其NETHERTON NOW视频系列的第五集，重点介绍Netherton综合征患者的生活经历[1] - 公司是一家专注于罕见病和孤儿药的后期临床阶段专业制药公司[1] - 公司的主要候选产品QRX003目前正处于治疗Netherton综合征的关键临床试验阶段，早期数据显示在关键临床结局指标上出现令人鼓舞的改善[4] 候选产品QRX003详情 - QRX003是一种采用专有递送技术配制的局部洗剂，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂[6] - 其作用机制旨在执行一种名为LEKTI的特定蛋白质的功能，Netherton患者体内缺乏LEKTI会导致皮肤过度脱落[6] - 该产品设计用于促进更正常的皮肤脱落过程，并形成更强健有效的皮肤屏障，用法为每日两次涂抹于除头皮外的全身皮肤[6] 疾病影响与患者倡导 - Netherton综合征是一种罕见的遗传性皮肤病，对患者的日常生活、童年和心理健康产生深远影响，症状包括随机发生的持续性疼痛发作、感染风险以及无法安稳睡眠[2][4] - 患者面临疾病不可预测性带来的巨大挑战，包括错过学业、社交活动甚至婚礼，对其社会情感健康造成持久伤害[2][4] - 通过患者故事分享，公司旨在提高对这种毁灭性疾病的认识，强调患者群体对获批疗法的迫切需求[3][4] 公司业务范围 - Quoin的创新研发管线包含四种在研产品，有潜力针对多种罕见和孤儿适应症，包括Netherton综合征、剥脱性皮肤综合征、SAM综合征等[7]