核心观点 - 公司公布firmonertinib一线治疗EGFR PACC突变非小细胞肺癌的最终概念验证数据 显示16个月中位无进展生存期和68.2%的客观缓解率 并观察到中枢神经系统完全反应[1][3][5] - 药物在各类PACC突变类型中均显示快速ctDNA清除效应 82%接受240mg剂量治疗患者实现ctDNA清除[4][6] - 公司计划2025年下半年启动全球关键性ALPACCA三期临床试验[2][5] 临床试验数据 - 中位无进展生存期达16个月 中位缓解持续时间14.6个月[5][6] - 经盲态独立中心评估确认的客观缓解率为68.2%(240mg)和43.5%(160mg)[5][6] - 42.9%中枢神经系统可评估患者出现客观缓解 35.7%达到完全缓解[6] - 82%基线可检测ctDNA患者(240mg组)实现ctDNA清除[6] 药物特性 - firmonertinib为口服广谱EGFR抑制剂 具有高血脑屏障穿透能力[8] - 对经典突变、罕见突变及复合突变均显示活性 包括PACC和20号外显子插入突变[8][11] - 已获得美国FDA突破性疗法认定和孤儿药资格认定[9] 疾病背景 - 非小细胞肺癌占肺癌病例85% EGFR突变为主要驱动因素[11] - PACC突变占所有EGFR突变12% 目前缺乏标准治疗方案[11][12] - 20号外显子插入突变占比约9% 同样属于治疗需求未满足领域[11] 研发进展 - 针对20号外显子插入突变的FURVENT三期研究已完成398例患者入组 预计2026年初公布顶线数据[13] - 与北京诺诚健华合作开展针对经典EGFR突变的联合治疗研究[10]