临床试验进展 - 西班牙研究中心启动并招募两名复发或难治性急性髓系白血病受试者 其中一名已接受治疗[1] - 公司计划在2025年第四季度招募45名受试者用于初始数据揭盲[1] - 美国 西班牙 乌克兰 格鲁吉亚和罗马尼亚的研究中心已启动招募 更多研究中心预计在9月底前投入运营[2] 试验设计细节 - MIRACLE试验采用2B/3期适应性设计 2B部分数据将与3期部分合并用于主要疗效终点评估[2] - 试验A部分将招募75-90名受试者 按1:1:1随机分配接受高剂量阿糖胞苷联合安慰剂 190mg/m²安那霉素或230mg/m²安那霉素[2] - 安那霉素的两种剂量规格(190mg/m²和230mg/m²)是根据FDA在1B/2期会议结束时的特别建议确定的[2] 数据揭盲计划 - 首次揭盲将在45名受试者时进行 评估完全缓解率和安全性 包括30名接受安那霉素治疗受试者和15名接受安慰剂对照组受试者[3] - 预计2025年下半年完成首次揭盲(45名受试者) 2026年上半年完成第二次揭盲[3] - 试验B部分将额外招募约220名受试者 按1:1随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加最佳剂量安那霉素[5] 监管资格与认证 - 安那霉素(非专利名naxtarubicin)已获得FDA快速通道资格和孤儿药认定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病[7] - 该药物同时获得FDA软组织肉瘤治疗孤儿药认定和EMA复发或难治性急性髓系白血病治疗孤儿药认定[7] - EMA批准该临床试验的条件是公司在启动3期部分(B部分)前提交适当的非临床GLP研究结果[4] 产品特性与研发管线 - 安那霉素是新一代蒽环类药物 设计用于避免多药耐药机制且缺乏现有蒽环类药物的心脏毒性[9] - 公司同时开发WP1066(免疫/转录调节剂)和WP1122等抗代谢药物 针对脑肿瘤 胰腺癌和病原病毒治疗[11] - 公司认为基于成功的1B/2期研究和FDA反馈 安那霉素治疗急性髓系白血病的开发路径风险已大幅降低[10]