知识产权进展 - 公司获得美国专利商标局授予的专利号12,410,418，涵盖其主导体内基因编辑项目PBGENE-HBV中使用的ARCUS核酸酶，该专利将于2042年3月到期[1] - 专利的权利要求涵盖能够识别乙型肝炎病毒基因组中高度保守靶序列的ARCUS核酸酶，该序列同时存在于HBV共价闭合环状DNA和整合的HBV DNA中[1] - 公司今年早些时候已在欧洲和香港获得具有类似物质组成权利要求的专利，从而加强了PBGENE-HBV的全球知识产权组合[1][2] 临床开发状态 - PBGENE-HBV项目的一期ELIMINATE-B临床试验正在推进，已于2025年第三季度开始对第3队列患者给药，同时继续对第2队列患者安全施用重复剂量[1][2] - 该试验的目标是确定安全消除cccDNA和灭活整合HBV DNA的最佳剂量和给药次数，关键目标是实现安全剂量递增[2][4] - 试验目前正在摩尔多瓦、香港和新西兰的世界级研究中心招募HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者，并即将在美国开始，且已获得监管批准，将扩展至美国和英国的试验中心[4] 产品项目概况 - PBGENE-HBV是公司全资拥有的体内基因编辑项目，旨在潜在治愈慢性乙型肝炎感染，目前全球约有3亿人患有慢性乙型肝炎[3] - 该项目是首个也是唯一一个进入临床研究、专门设计用于消除cccDNA和灭活整合HBV DNA的潜在治愈性基因编辑项目[3] - PBGENE-HBV使用的脂质纳米颗粒技术由Acuitas Therapeutics Inc提供[3] 公司技术平台 - 公司是一家临床阶段基因编辑公司，专注于利用其专有的ARCUS基因组编辑平台开发体内基因编辑疗法[6] - ARCUS平台与其他技术的区别在于其切割方式、更小的尺寸和更简单的结构，其关键能力和差异化特性可能推动更明确、更可控的治疗结果[6][7] - 该平台可用于开发复杂的基因编辑疗法，包括基因插入、基因消除（如清除病毒DNA）和基因切除（如杜氏肌营养不良症项目中通过单次AAV递送两个ARCUS核酸酶来切除有缺陷基因的大片段）[7]