核心观点 - 武田制药公布orexin受体2激动剂oveporexton（TAK-861）治疗1型发作性睡病（NT1）的两项全球三期临床试验阳性结果 所有主要和次要终点均达到统计学显著改善（p<0.001）[1][2][21] - 公司计划在2025财年启动全球监管申请 有望成为首个针对NT1潜在病因的orexin疗法[1][12] 临床数据表现 - 在273名患者中进行的12周研究显示 两种剂量（每日两次1mg/2mg）均显著改善日间过度嗜睡 多数接受2mg剂量患者达到正常清醒水平（MWT测试20分钟）[10][11] - 猝倒发作频率较基线降低超80% 患者每周无猝倒天数从0天提升至4-5天[10] - 超70%患者症状严重程度降至轻度（NSS-CT评分0-14分） 97%患者报告整体症状改善（PGI-C评分）[10] - 生活质量评分（SF-36）达到正常范围 95%患者完成研究后加入长期扩展研究[4][10] 安全性特征 - 安全性与既往研究一致 未报告治疗相关严重不良事件[2][10] - 最常见不良事件为失眠、尿急和尿频 多数为轻度至中度[2][10] 研发战略布局 - 公司拥有orexin领域最全面研发管线 包括用于NT2/特发性嗜睡的TAK-360（二期）和TAK-495（临床前）[12] - oveporexton已获美国FDA和中国CDE突破性疗法认定[12] - 三期研究覆盖19个国家 6个月内完成患者招募[4][11] 市场影响 - 当前疗法仅部分缓解症状 oveporexton通过靶向orexin缺陷机制提供根本性治疗[3][9] - 研究结果对2026财年预测无重大财务影响[7]