研究突破 - 研究发现骨髓增生异常综合征(MDS)癌细胞存在可被药物精准靶向的薄弱环节 实现不损伤健康细胞情况下的定向清除[1] - SF3B1基因突变引发疾病的同时成为癌细胞致命弱点 导致关键蛋白质UBA1合成异常 使癌细胞内部秩序紊乱[1] - TAK-243药物通过阻断UBA1有效杀死癌细胞 而UBA1水平正常的健康细胞基本不受影响 结果在多种实验模型中验证[1] 疾病现状 - 骨髓增生异常综合征主要影响老年人 目前治疗手段有限 治愈难度较大[1] - 当前治疗主要集中在缓解贫血等症状 干细胞移植虽有治愈潜力但风险较高[2] - 开发副作用更小、靶向性更强的新药十分迫切[2] 研究进展 - 研究成果已发表在国际学术期刊《白血病》上[2] - 团队计划评估药物联合方案以提升疗效并推动临床应用转化[2] - 研究为直接针对突变癌细胞的靶向治疗提供了新思路[2]