药品批准 - 美国FDA批准Wayrilz（rilzabrutinib）用于治疗对先前治疗反应不足的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）[1] - Wayrilz成为美国首个获批用于治疗ITP的BTK抑制剂[1] 临床试验数据 - 批准基于III期LUNA 3研究数据 显示治疗对持续血小板计数和其他ITP症状产生积极影响 达到主要和次要终点[2] - Wayrilz通过调节多种免疫通路治疗ITP根本原因 其选择性BTK方法可能比现有药物更安全[2] 市场准入与全球进展 - 患者可通过HemAssist项目获得Wayrilz支持 覆盖公司罕见血液疾病产品组合中的所有治疗[3] - Wayrilz正在欧盟和中国作为ITP潜在治疗进行审评 近期已在阿联酋获批用于成人持续性或慢性ITP[3] 股票表现 - 赛诺菲股价年初至今上涨2.6% 同期行业指数下跌0.6%[4] 适应症拓展 - Wayrilz正在美国、欧盟和其他国家开发用于治疗多种其他罕见疾病[5] - 正在进行II期研究评估Wayrilz治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD） FDA和EMA已授予该适应症孤儿药资格[7][8] - FDA此前已授予Wayrilz温抗体自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和镰状细胞病（SCD）孤儿药资格[9] - wAIHA处于中期研究阶段 SCD尚未进入临床开发[9] 产品来源 - Wayrilz通过2020年收购Principia Biopharma加入赛诺菲产品管线[9]