欧洲药品管理局孤儿药资格认定 - 欧洲药品管理局授予rilzabrutinib治疗IgG4相关疾病的孤儿药资格 该资格针对影响不超过欧盟万分之五患者的罕见病[1] - 孤儿药资格旨在支持罕见病药物开发[1] Rilzabrutinib临床进展 - rilzabrutinib正在开展治疗IgG4相关疾病的II期研究 52周治疗数据显示疾病发作减少、疾病标志物改善和糖皮质激素减量[2] - 美国食品药品监督管理局近期也授予该药物治疗IgG4相关疾病的孤儿药资格[2] - 除IgG4相关疾病外 该药物还在美国、欧盟和其他国家开发用于多种其他罕见病[2] 免疫性血小板减少症适应症进展 - rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症的监管申请正在美国审评中 预计2025年8月29日获得最终决定[4] - 该药物已在美国、欧盟和日本获得免疫性血小板减少症适应症的孤儿药资格认定[3] - 美国食品药品监督管理局此前已授予该药物治疗免疫性血小板减少症的快速通道资格[4] - 除美国外 该药物治疗免疫性血小板减少症的申请还在欧盟和中国接受审评[4] 其他适应症开发状况 - 美国食品药品监督管理局此前授予rilzabrutinib治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血和镰状细胞病的孤儿药资格[5] - 该药物正在开展治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的中期研究 尚未进入镰状细胞病的临床开发[5] - 该药物通过收购Principia Biopharma获得 目前还在中期研究中开发用于哮喘和慢性自发性荨麻疹等免疫介导疾病[5] 市场竞争格局 - 潜在获批后 rilzabrutinib可能面临现有已批准疗法的竞争[6] - Rigel Pharmaceuticals的Tavalisse（fostamatinib）用于治疗对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者 2025年上半年销售额达6850万美元 同比增长44%[6] - Amgen的Uplizna（inebilizumab）于2025年4月获得美国食品药品监督管理局批准治疗IgG4相关疾病成人患者 成为首个且唯一获该机构批准的治疗药物[8] - Uplizna通过2023年收购Horizon Therapeutics获得 在美国还获批治疗视神经脊髓炎谱系障碍[8]