公司战略与管线进展 - 公司正在积极评估肿瘤学和罕见病领域的资产以进行潜在的管线扩张，目标在2025年完成交易[1] - 管理层表示与潜在合作伙伴的讨论持续取得进展，公司资产负债表强劲、组织架构精简，对在2025年执行交易以扩大管线并创造长期价值充满信心[2] - 公司首个获批产品APHEXDA® (motixafortide)在美国用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员，由Ayrmid Ltd（全球除亚洲外）和Gloria Biosciences（在亚洲）负责商业化[15] 财务状况与现金流 - 截至2025年6月30日，公司持有现金及现金等价物和短期银行存款2820万美元，预计现金可支撑运营至2027年上半年，较此前指引的2026年下半年有所改善[3][14] - 2025年第二季度总收入为30万美元，主要来自Ayrmid商业化APHEXDA所支付的特许权使用费；去年同期总收入为539.3万美元，包含2024年11月与Ayrmid交易前的直接商业销售，因此不可比[14] - 2025年第二季度净亏损为390万美元，而去年同期为净利润48.4万美元；净亏损主要源于营业外净支出185.1万美元，该支出与公司股价变动导致的认股权负债公允价值调整有关[14][21] 核心产品临床开发 Motixafortide (胰腺导管腺癌, mPDAC) - 在转移性胰腺癌的确定性治疗中，两名患者表现出积极结果：一名患者所有影像学检测到的肝脏病灶完全消退并接受了原发胰腺肿瘤放疗，另一名患者出现持续部分缓解并接受了胰十二指肠切除术，病理显示完全缓解[4] - 对治疗前后活检的分析显示，所有11名接受motixafortide联合治疗的患者，其CD8+ T细胞肿瘤浸润均有所增加[5] - CheMo4METPANC IIb期临床试验（由哥伦比亚大学主导，Regeneron和BioLineRx支持）正在进行患者招募，计划在观察到40%的无进展生存期（PFS）事件时进行预设的中期分析[9] - 在2025年5月ASCO年会上公布的该试验试点阶段更新数据显示，11名患者中有4名在超过一年后仍保持无进展[9] Motixafortide (镰状细胞病, SCD & 基因疗法) - 评估motixafortide作为单药或与natalizumab联合用于镰状细胞病基因疗法干细胞动员的I期临床试验正在进行，由圣路易斯华盛顿大学医学院赞助，结果预计在2025年下半年公布[10] - 另一项由圣裘德儿童研究医院赞助的多中心I期临床试验继续招募患者，评估motixafortide用于动员CD34+造血干细胞，以开发镰状细胞病的基因疗法[10] 商业化产品表现 - APHEXDA在2025年第二季度产生销售额170万美元，为公司带来30万美元的特许权使用费收入[11]