临床与监管进展 - FDA于2025年7月就(Z)-endoxifen项目给予积极书面反馈 同意公司开展ER+/HER2-转移性乳腺癌剂量优化试验 并豁免额外一般毒性和神经毒性研究要求[3] - FDA认可现有临床与非临床数据足以启动单药治疗组(Part A) 并支持联合治疗组(Part B)使用CDK4/6抑制剂等标准疗法的科学依据[3] - 公司计划于2025年第四季度向FDA提交新药临床试验申请(IND)[3] 临床试验数据与科学验证 - I-SPY2试验第二阶段研究显示 20名II/III期ER+/HER2-乳腺癌患者中95%完成至少75%计划给药量[4] - 治疗3周后Ki-67中位数从基线10.5%降至5% 65%患者达到Ki-67≤10% 该指标与5年复发率显著相关(≤10%者复发率8.4% vs >10%者21.5%)[4] - MRI评估显示肿瘤体积中位数从基线至手术减少77.7% 最长肿瘤直径减少36.8%[4] - 联合治疗试验(40mg (Z)-endoxifen联合abemaciclib)患者招募进度超预期 截至2025年7月29日已入组41例患者[7] 知识产权布局 - 2025年5月获得美国专利第12,281,056号 包含58项关于(Z)-endoxifen肠溶口服制剂的权利要求 涉及纯度、稳定性和生物利用度改进[7] - 目前共有6项美国专利覆盖endoxifen 总计超过200项权利要求 涉及专有制造方法、稳定晶体形式及多种缓释和肠溶口服制剂[7] - 两项专利(第11,261,151号和第12,071,391号)正接受授权后挑战 但公司表示有信心维护专利有效性[7] 财务表现 - 2025年第二季度总运营费用900万美元 较2024年同期的710万美元增加190万美元[6] - 2025年上半年总运营费用1650万美元 较2024年同期的1410万美元增加240万美元[6] - 研发费用显著增长：2025年第二季度550万美元(同比增55%) 上半年966万美元(同比增32%) 主要源于临床试验支出增加[8][11] - 现金及等价物截至2025年6月30日为5786万美元 较2024年底7108万美元减少1322万美元[19] 研发投入分析 - 临床与非临床试验费用：2025年第二季度409万美元(同比增63%) 上半年684万美元(同比增27%)[8][11] - 研发人员薪酬：2025年第二季度86万美元(同比增26%) 上半年174万美元(同比增33%) 因人员扩充[11] - 研发专业费用：2025年第二季度56万美元(同比增49%) 上半年109万美元(同比增77%) 主要源于咨询费用增加[11] 战略规划与里程碑 - 计划2025年第四季度提交IND申请 与FDA"Project Optimus"倡议保持一致[7] - 持续推进三项二期临床试验：DCIS患者、ER+/HER2-乳腺癌患者及转移性乳腺癌联合治疗[7][15] - 正与FDA探讨转移性乳腺癌之外适应症的监管策略 包括辅助治疗、DCIS治疗及高风险女性乳腺癌预防[7]