核心技术突破 - 发现细胞外小RNA能在血清中稳定存在并具有生物学功能 开创细胞外小RNA生命科学新研究领域 被《自然》杂志称为改变生物学研究范式的发现[2] - 证明细胞能包裹小RNA到微囊泡并分泌到细胞外 这些微囊泡可被其他细胞吸收并调控目标细胞基因功能 形成人体自备的药物快递系统[4][5] - 利用肝脏作为生物工厂 通过静脉注射质粒让肝细胞在体内合成小核酸药物并自组装进入天然微囊泡 完全模拟人体天然机制 实现低免疫排斥和规模化生产[6] 药物研发进展 - 开发全球首个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物ER2001 也是中国首个在中美双报双批的原创小核酸药物[4] - ER2001针对亨廷顿病适应症 采用体内自组装siRNA技术 在10例患者临床试验中数周内就显著改善运动功能 精神状态及认知能力等核心指标 部分患者出现病程逆转[9][10] - 药物通过静脉注射突破血脑屏障 解决小核酸药物体内递送的科学难题[3][4] 知识产权与融资 - 团队自2013年起申请系列发明专利 构建知识产权保护体系[6] - 2021年底南京大学批准转让6项专利给艾码生物 合同金额达1.626亿元[6] - 2021年在鼎晖投资VGC基金领投下成功融资数千万元[6][11] 公司运营策略 - 科学家与资深产业管理者形成黄金组合 科学团队负责研发突破 管理团队负责商业化路径规划和临床申报策略[7][8] - 主动布局临床资源网络 与广州医科大学附属第一医院 中山大学附属第一医院等顶尖医疗机构建立合作[3][9] - 选择亨廷顿病作为突破口 在国际巨头罗氏制药同类药物三期试验失败时凸显研发独特性[7] 行业发展意义 - 小核酸药物被称为新药研发第三次浪潮 通过导入siRNA靶向作用于特定mRNA抑制致病基因蛋白表达[4] - 技术平台有望重塑基因治疗未来 目标成为基因治疗领域的高通 为全球数百种遗传性疾病提供精准治疗方案[10] - 实现从基础研究到产业化的完整闭环 体现中国创新解决世界性医疗挑战的能力[10][12]