核心产品与监管进展 - GRAFAPEX™（曲奥舒凡）注射液获得美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）批准，纳入2026财年新技术附加支付（NTAP）项目，适用于2025年10月1日至2026年9月30日期间的合格病例[2] - NTAP项目旨在为医疗机构使用指定的新型高成本医疗技术提供临时补充报销，获批技术需证明相较于现有疗法对医保受益人具有显著临床改善[2] - 符合条件的GRAFAPEX™使用病例将通过ICD-10-PCS代码XW03388或XW04388识别，在2026财年可获得最高21,411美元的NTAP支付[2] - 在CMS审议的13份申请中，GRAFAPEX™是2026财年通过新技术附加支付传统途径获批的五个项目之一[2] 商业化进展与市场接受度 - 自2025年2月在美国商业上市以来，GRAFAPEX™获得积极市场反响，截至2025年6月30日，已有9家大型商业支付方（覆盖约4800万患者）和14家医疗机构（占美国180家移植中心的8%）做出积极的药品目录纳入决定[3] - 另有29家商业支付方已将GRAFAPEX™列入“事先授权”名单，显示出产品的商业潜力[3] - 截至2025年6月30日的经销商数据显示，180家移植中心中已有37家为其机构内的手术订购了GRAFAPEX™，符合公司对初期机构采用和患者层面需求的预期[3] 产品背景与临床数据 - GRAFAPEX™（曲奥舒凡）注射液是一种烷化剂，与氟达拉滨联用，作为成人和1岁及以上儿科患者异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的预处理方案，适应症为急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）[6] - 该产品根据《孤儿药法案》获得孤儿药认定，将在FDA批准的适应症中享有七年的监管独占期[6] - 在一项随机主动对照试验（MC-FludT.14/L Trial II）中，主要疗效终点为总生存期（OS），与白消安相比，曲奥舒凡在随机人群中的OS风险比（HR）为0.67（95% CI: 0.51, 0.90）[7][8] - 在AML患者亚组中OS的HR为0.73（95% CI: 0.51, 1.06），在MDS患者亚组中为0.64（95% CI: 0.40, 1.02）[8] 公司背景与权利 - Medexus是一家专业的制药公司，拥有强大的北美商业平台，产品组合专注于血液学、血液肿瘤学、过敏、皮肤病学和风湿病学领域[13] - Medexus Pharma, Inc. 根据2021年2月与medac GmbH达成的协议，拥有GRAFAPEX™在美国的独家商业权利[12]