监管批准 - 沙特食品和药物管理局（SFDA）批准PYRUKYND（mitapivat）用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血成人患者[1] - 沙特阿拉伯成为全球首个批准PYRUKYND用于地中海贫血治疗的国家[2] - 该批准基于全球随机双盲安慰剂对照的ENERGIZE和ENERGIZE-T III期临床试验结果[2] - 新药申请（NDA）通过SFDA突破性药物计划加速审评[2] 商业合作与市场拓展 - 2024年与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议，覆盖海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林）[3] - NewBridge Pharmaceuticals是专注于中东和北非地区的创新疗法商业化平台[3] - 公司正积极准备在美国、阿联酋和欧洲的潜在上市计划[2] - 美国FDA的PDUFA目标日期为2025年9月7日[4] 产品与适应症 - PYRUKYND是一种丙酮酸激酶激活剂，此前已在美国获批用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的溶血性贫血，并在欧盟和英国获批用于PK缺乏症[5][6] - 此次获批覆盖所有α或β地中海贫血成人患者，不受输血依赖状态限制[4] - 专家认为该药物是疾病修饰型口服疗法，为长期缺乏治疗选择的患者提供新方案[4] 疾病背景与临床意义 - 地中海贫血是一种罕见遗传病，导致慢性贫血及严重并发症（包括器官损伤和心脏病）[4] - 沙特阿拉伯地中海贫血患病率高且疾病负担重[2] - 历史治疗方案有限且存在严重风险，PYRUKYND的广谱适应症被视为重要医疗进步[4]