核心观点 - 诺华公司宣布FDA批准Leqvio®(inclisiran)标签更新 允许其作为单一疗法与饮食和运动联合使用以降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C) [1] - 此次标签更新基于PCSK9靶向疗法强大的LDL-C降低数据 由FDA主动提出要求 [1] - 更新后的标签取消了Leqvio需与他汀类药物联合使用的要求 并采用更精确的"高胆固醇血症"术语替代"原发性高脂血症" [3] Leqvio产品特性 - Leqvio是一种注射处方药 作为饮食和运动的辅助手段 用于降低高胆固醇血症(包括杂合子家族性高胆固醇血症)成人患者的LDL-C [4] - 采用每半年一次的医疗专业人员给药方案 有助于提高患者依从性和长期LDL-C管理 [2] - 诺华通过与RNAi治疗领导者Alnylam Pharmaceuticals的许可和合作协议 获得了Leqvio的全球开发、制造和商业化权利 [4] 心血管疾病市场背景 - 动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)占所有心血管死亡的85% 在美国的疾病负担超过任何其他慢性疾病 [8] - 美国80%的ASCVD患者难以达到指南推荐的LDL-C目标(<70 mg/dL) [2] - 2025年ACC/AHA联合委员会临床实践指南建议采取更积极的治疗以实现LDL-C目标 [2] 诺华心血管领域战略 - 公司致力于通过尖端科学技术解决心血管疾病领域的高未满足需求 包括扩展xRNA平台和开发针对遗传驱动风险因素的突破性疗法 [10] - 与全球患者、医疗专业人员和组织合作 改善心血管护理 帮助患者延长健康寿命 [11] - 诺华药物全球覆盖近3亿人 公司愿景是确保不会过早失去任何心脏 [10][13]