新药获批及临床使用 - 复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）在首都医科大学附属北京天坛医院正式投入临床使用 [1] - 该药是中国首个且目前唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物 [1] - 获批不到一个月即在北京等多地投入临床使用，填补了国内相关领域的治疗空白 [1] 临床数据及疗效 - Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解时间（TTR）4.7个月 [3] - 在安全性方面可控可耐受，起效快，为临床治疗提供新选择 [3] - 对于成人LCH及组织细胞肿瘤，Ⅱ期临床试验显示29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解时间仅2.9个月 [4] 疾病背景及治疗需求 - 1型神经纤维瘤病(NF1)是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96% [2] - 约30%～50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），手术治疗难以完全切除、复发率高 [2] - 成人组织细胞肿瘤暂无标准的一线治疗方案，对于复发难治性病例，治疗选择有限 [4] 药物机制及研发进展 - 芦沃美替尼片通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡 [3] - 除已获批适应症外，该药还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验 [4] - 公司将持续推动创新药物纳入国家医保目录，并通过公益项目如"星芽"儿童罕见病关爱行动救助贫困罕见病患儿 [4]