文章核心观点 公司公布Revuforj在复发或难治性急性髓系白血病患者中的新数据，显示其具有良好疗效和安全性，有望改变特定基因突变急性白血病患者的治疗模式 [1][2] 分组1：AUGMENT - 101试验R/R mNPM1 AML患者结果 - 试验2期部分入组84例患者，在77例疗效可评估患者中，CR + CRh率为26%（20/77），中位持续时间4.7个月，首次达到时间2.8个月，63%（12/19）患者MRD阴性 [3][4] - ORR为48%（37/77），5例缓解患者进行造血干细胞移植，3例移植后恢复使用Revuforj [5] - 所有疗效可评估患者中位总生存期4.8个月，37例有总体反应患者中位总生存期23.3个月 [6] - 各亚组均观察到CR + CRh反应，不同治疗线数和是否使用过维奈克拉的患者CR + CRh率不同 [7] - 安全性人群84例患者，安全性与之前数据一致，4.8%（4/84）患者因治疗相关不良事件停药 [8] 分组2：AUGMENT - 101试验R/R NUP98r AML患者结果 - 试验1期部分入组5例患者，60%（3/5）达到形态学缓解，1例移植后恢复使用Revuforj并进入维持周期10 [9][10] - 开展评估Revuforj在R/R急性白血病中潜力的2期研究，NUP98r患者还参与其他多项临床试验，SAVE试验中R/R NUP98r AML患者ORR达100%（5/5） [11] 分组3：EHA 2025上Revuforj其他展示 - 展示AUGMENT - 101试验R/R KMT2Ar急性白血病患者数据，该试验结果使Revuforj获FDA批准 [12] - 两篇摘要被接受仅用于发表，分别描述与强化化疗联用的1期研究设计和美国R/R mNPM1 AML患者真实世界治疗模式 [13] 分组4：Revuforj介绍 - 是口服、一流、选择性Menin抑制剂，获FDA批准治疗KMT2A易位的R/R急性白血病，正开发用于治疗R/R mNPM1 AML [15][16] - 获美国FDA孤儿药指定、快速通道指定和突破性疗法指定，获欧盟委员会孤儿药指定 [17] 分组5：公司介绍 - 是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，产品线亮点包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正开展多项临床试验 [29][31]