文章核心观点 - Traws Pharma公布rigosertib针对RDEB相关鳞状细胞癌的临床数据 显示80%总体缓解率和50%完全缓解率 表明该药物在这一存在巨大未满足需求的罕见病领域具有治疗潜力[1][2][3] - 公司正积极为rigosertib寻找开发和商业化合作伙伴 以推动该药物获批上市[3][9] 临床数据表现 - rigosertib在RDEB SCC患者中达到80%总体缓解率 其中50%患者实现完全缓解[1] - 该数据来自英国皮肤病学杂志发表的首次针对这一罕见单基因疾病的癌症治疗临床试验[1] 疾病背景与未满足需求 - RDEB由VII型胶原蛋白表达不足导致 患者皮肤极度脆弱 易形成慢性水疱和伤口伴反复感染[4] - 多数RDEB患者会发展为由PLK-1过表达驱动的转移性鳞状细胞癌[4] - RDEB相关SCC具有高度侵袭性和早期转移特点 是患者主要死因 45岁和55岁累计死亡风险分别达70%和78.7%[4] - 当前治疗方案如靶向治疗和传统放化疗反应率有限且持久性差[4] 药物机制与开发进展 - rigosertib是一种小分子激酶抑制剂（包括PLK-1）[6] - 正在通过研究者发起的研究评估其口服和静脉制剂用于RDEB相关晚期SCC（NCT03786237, NCT04177498）[6] - 也评估了与检查点抑制剂等药物联用治疗非小细胞肺癌和转移性黑色素瘤等实体瘤[6] 公司战略重点 - 公司专注于开发针对呼吸道病毒性疾病的新型疗法[7][8] - 主要推进口服小分子抗病毒药物：tivoxavir marboxil（针对禽流感和季节性流感）和ratutrelvir（针对COVID-19）[8] - 正为传统肿瘤学项目（rigosertib和narazaciclib）积极寻找开发和商业化合作伙伴[9]