核心观点 - 公司宣布其针对侵袭性念珠菌病的III期MARIO研究在因生产问题被FDA暂停后已恢复患者给药 首个新患者给药触发了来自合作伙伴葛兰素史克的1000万美元里程碑付款 并将在六个月后触发另一笔2000万美元付款 但双方就付款责任存在分歧[1][6] 临床研究进展 - 针对口服ibrexafungerp作为静脉注射棘白菌素后降阶梯疗法的III期MARIO研究已恢复患者给药 该研究此前因FDA关于在同一地点生产非抗生素β-内酰胺药物（依折麦布）与ibrexafungerp存在潜在交叉污染的指导草案而被暂停[1] - 研究恢复是在新临床用品在另一地点生产完成以及FDA解除临床暂停之后实现的[1] - 研究若成功并获得FDA批准 将为医疗提供者提供一种非唑类口服疗法选择 其作用机制（葡聚糖合成酶抑制）与目前治疗侵袭性念珠菌感染的金标准静脉注射棘白菌素相同[1] - 研究已入组约25%的计划患者[2] 财务与合作伙伴动态 - 首个新患者给药触发了来自合作伙伴葛兰素史克的1000万美元里程碑付款 六个月后将再触发一笔2000万美元的付款[1][6] - 公司与葛兰素史克就MARIO研究的恢复以及葛兰素史克支付这些里程碑款项的责任存在分歧 公司正在努力解决该分歧[1][6] 产品与研发管线 - Ibrexafungerp是新型三萜类抗真菌药（亦称“fungerps”）的首个代表 这是一类结构独特的新型葡聚糖合成酶抑制剂 兼具口服和静脉注射剂型的灵活性 对包括唑类和棘白菌素耐药菌株在内的多重耐药病原体具有广谱抗真菌活性[4] - Ibrexafungerp（曾用名SCY-078）目前已在美国获批用于治疗外阴阴道念珠菌病 并正处于治疗侵袭性念珠菌病的后期研发阶段[4][7] - 下一代fungerp药物SCY-247目前处于I期临床研究的后期阶段[4][7] - 公司的抗真菌平台“fungerps”除ibrexafungerp已授权给葛兰素史克外 其他资产正处于临床、临床前和发现阶段[7] 管理层与专家评论 - 公司总裁兼首席执行官表示 在FDA于4月解除临床暂停后 研究站点在几天内就重新激活并迅速恢复患者入组 这反映了科学界对这种危及生命的感染获得新治疗方案的迫切期待[2] - 参与试验的研究者指出 侵袭性真菌病患者存在显著的未满足医疗需求 特别是对当前已获批抗真菌药耐药的念珠菌菌株 口服ibrexafungerp可能对改善这些患者的预后发挥重要作用[3]