文章核心观点 公司获得欧盟临床试验法规下多个国家卫生当局和伦理委员会授权，启动针对杜氏肌营养不良症患者的ELEVATE - 45 - 201一期/二期多剂量递增临床研究，有望扩大杜氏肌营养不良症业务范围 [1][2] 分组1：公司动态 - 公司宣布获得欧盟临床试验法规下多个国家卫生当局和伦理委员会授权，启动ELEVATE - 45 - 201临床研究 [1] - 公司计划于2025年第三季度启动ELEVATE - 45 - 201研究 [1][2] - 随着ELEVATE - 44和ELEVATE - 45近期获批，以及计划今年晚些时候提交ELEVATE - 50申请，公司有望在年底前大幅扩大杜氏肌营养不良症业务范围 [2] 分组2：研究介绍 - ELEVATE - 45 - 201是一项全球性、两部分、随机、双盲、安慰剂对照的一期/二期研究，评估ENTR - 601 - 45在适合外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症患者中的安全性、耐受性和有效性 [2] - 研究A部分是多剂量递增研究，约24名患者参与，每六周给药一次，计划剂量在三个队列中从5mg/kg到15mg/kg不等 [2] - 研究B部分将进一步评估A部分确定的最佳剂量的安全性和有效性，包括功能结果和患者报告的生活质量指标 [2] - 研究参与者可能有资格进入开放标签扩展研究，评估ENTR - 601 - 45的安全性、有效性和耐受性 [2] 分组3：产品介绍 - ENTR - 601 - 45是公司杜氏肌营养不良症产品线中的第二个候选产品，是一种专有的内体逃逸载体共轭二氨基磷酸吗啉代寡聚物 [3] - ENTR - 601 - 45旨在解决因DMD基因突变或缺失外显子导致的杜氏肌营养不良症的根本原因，有望恢复mRNA阅读框并产生略有缩短但仍有功能的肌营养不良蛋白 [3] 分组4：疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是一种由DMD基因突变导致的罕见疾病，会导致肌营养不良蛋白产生不足，进而导致肌肉力量逐渐丧失、行动不便以及心脏或呼吸并发症，死亡率高 [4] - 美国和欧洲约有41000人患有杜氏肌营养不良症，其中约9%的患者适合外显子45跳跃 [4] 分组5：公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过开发一类新的药物来改变患者的生活，其内体逃逸载体疗法旨在实现多种治疗药物高效细胞内递送 [5] - 公司正在推进一系列基于RNA和蛋白质的项目，用于潜在治疗神经肌肉和眼部疾病等，其主要寡核苷酸项目针对适合外显子44、45、50和51跳跃的杜氏肌营养不良症患者 [5] - 公司已合作开发用于治疗1型强直性肌营养不良症的临床阶段项目VX - 670 [5]