文章核心观点 - 公司公布AUGMENT - 101试验关键2期部分数据，显示revumenib治疗复发或难治性mNPM1 AML有潜力，已提交sNDA [1][2] 试验结果 疗效数据 - 主要分析的疗效评估人群为64例成人患者，中位年龄65岁，多数患者经过大量预处理，75%曾接受维奈克拉治疗 [4] - 研究达到主要疗效终点，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的CR（CRh）率为23%，首次CR + CRh中位时间2.76个月，持续时间4.7个月 [5] - 总体缓解率（ORR）为47%，17%缓解患者进行造血干细胞移植（HSCT），部分患者移植后继续使用revumenib，治疗持续2 - 60周 [6] - 所有64例成人患者中位总生存期（OS）4.0个月，15例CR + CRh缓解者中位OS为23.3个月 [7] 安全数据 - 安全人群包括84例成人和儿童患者，安全性与既往数据一致，≥5%患者出现的严重不良事件包括发热性中性粒细胞减少、分化综合征等 [8] - 导致剂量减少和治疗中断的治疗突发不良事件分别发生在12%和30%的患者中 [8] 疾病与药物信息 疾病信息 - mNPM1 AML是成人AML中最常见的基因突变，复发或难治患者预后差，目前无获批靶向疗法 [9] 药物信息 - Revuforj（revumenib）是口服、一流、选择性menin抑制剂，已获FDA批准治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病 [10] - 公司正在开发其治疗R/R mNPM1 AML，2025年4月提交sNDA，多项联合治疗试验正在进行或计划中 [11] - 该药物曾获美国FDA和欧盟委员会孤儿药指定，以及美国FDA快速通道和突破性疗法指定 [12] 公司信息 - Syndax是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，管线包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正在开展多项临床试验 [27]