临床试验数据 - 公司公布针对ANGPTL3的Phase 1首次人体剂量递增试验数据，涉及10名患者，分为4组（剂量DL1 0.1 mg/kg、DL2 0.3 mg/kg、DL3 0.6 mg/kg、DL4 0.8 mg/kg）[1][2] - CTX310单次给药显示剂量依赖性降低ANGPTL3、甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）[2] - DL3和DL4剂量组ANGPTL3基线水平降低达75%，其中DL4组一名sHTG患者甘油三酯降低82%（基线1073 mg/dL），DL3组一名HeFH患者LDL-C降低81%（基线256 mg/dL）[9] 安全性评估 - CTX310耐受性良好，未报告治疗相关严重不良事件（SAEs）或≥3级不良事件（AEs）[3] - 各剂量组未观察到丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、胆红素或血小板的临床显著变化[3] 市场与行业动态 - Chardan Research将目标价从84美元下调至82美元，维持买入评级，认为CTX310初步结果显示安全性和活性，但需等待2025年下半年更详细数据[4] - 公司截至3月31日现金及等价物为18.5亿美元[4] - 行业层面，基因编辑疗法（如CRISPR和Verve Therapeutics的PCSK9编辑器）显示出疗效与风险的平衡潜力[5] 监管与政策 - CBER主任Vinay Prasad对Verve第一代PCSK9疗法提出批评，可能影响CRISPR等公司先进疗法的监管环境[6] - 卫生部长Robert F Kennedy任命Prasad接替Peter Marks担任FDA疫苗监管负责人[6] 股价表现 - CRSP股价周三上涨2.99%至34.15美元[7]