公司动态 - 公司将于2025年4月5日至9日在美国神经病学学会(AAN)年会上进行两项海报展示 内容最初于2024年12月在美国癫痫学会(AES)年会上展示 [1] - 展示内容聚焦临床阶段候选药物RAP-219 该药物是针对难治性局灶性癫痫的AMPA受体负向变构调节剂 目前处于二期临床开发阶段 [2] 产品研发进展 - RAP-219通过选择性靶向TARPγ8蛋白实现神经解剖学特异性 TARPγ8仅在海马体和新皮质等特定脑区表达 这些区域是局灶性癫痫的常见起源地 [3] - 临床前研究显示RAP-219在戊四氮(PTZ)和角膜点燃癫痫模型中产生强效剂量依赖性抗癫痫作用 最大保护效果出现在70%受体占据率时 此时平均血浆浓度为7 ng/mL [6] - 通过ROC分析确认长期发作频率减少30%是最佳临界点 这与临床癫痫发作减少≥50%具有临床意义 显示长期发作与临床癫痫频率存在线性关系 [6] 技术平台与研发方向 - 公司基于受体相关蛋白(RAP)技术平台开发精准小分子药物 该平台有望克服传统神经病学药物发现的局限性 [4] - RAP-219具备"一药多适应症"潜力 目前正评估用于局灶性癫痫 双相情感障碍和周围神经性疼痛的转型治疗方案 [3] - 研发管线还包括临床前和发现阶段项目 涵盖慢性疼痛和听力障碍等治疗领域 [4] 公司背景 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于神经系统和精神疾病精准小分子药物的发现与开发 [4] - 创始人在大脑受体相关蛋白功能研究领域取得开创性发现 这些发现构成了公司RAP技术平台的基础 [4]