核心观点 - 公司报告2024年第四季度及全年财务业绩 并更新业务进展 核心产品RAP-219在难治性局灶性癫痫的2a期试验进展顺利 预计2025年第三季度公布顶线结果 同时计划在双相躁狂症和糖尿病周围神经性疼痛领域推进临床开发 [1][2][4] 业务进展 - RAP-219在难治性局灶性癫痫的2a期试验患者入组和给药按计划进行 顶线结果预计2025年第三季度公布 [2][4][10] - 计划2025年第三季度启动RAP-219治疗双相躁狂症的2a期试验 顶线结果预计2027年上半年公布 [2][4][6] - 公司正在最终化RAP-219治疗糖尿病周围神经性疼痛的2a期试验计划 此前FDA要求提供额外信息和方案设计修订 [7] - 任命Jeffrey Sevigny博士为首席医疗官 其在转化和临床药物开发领域拥有超过15年领导经验 [4][8] 临床数据 - 健康志愿者PET和MAD-2试验结果显示 RAP-219通过选择性靶向TARPγ8实现神经解剖学特异性 在Cohort 1中达到与临床前模型最大癫痫保护相关的靶受体占据 且耐受性良好 [4][5] - 在4项1期试验中 共有100名健康志愿者接受RAP-219治疗 耐受性良好 无严重不良事件 治疗中断率为3% 无大于2级的不良事件 [5] - 在AES年会上展示的数据显示 长发作频率变化与临床癫痫频率变化存在线性关系 为预测有临床意义的癫痫减少提供了基准 [10] 财务业绩 - 2024年第四季度净亏损2000万美元 2023年同期为1350万美元 2024年全年净亏损7830万美元 2023年为3480万美元 [11] - 2024年第四季度研发费用1720万美元 2023年同期为1180万美元 2024年全年研发费用6090万美元 2023年为2800万美元 [11] - 2024年第四季度一般及行政费用630万美元 2023年同期为300万美元 2024年全年一般及行政费用2210万美元 2023年为820万美元 [11] - 截至2024年12月31日 现金 现金等价物和短期投资总额为3.053亿美元 预计可支持运营至2026年底 [4][11][12] 资产负债表 - 截至2024年12月31日 现金及现金等价物为5680万美元 短期投资为2.48475亿美元 总流动资产为3.09802亿美元 [20] - 总资产为3.14933亿美元 总负债为950.6万美元 股东权益为3.05427亿美元 [20]