公司核心进展 - 公司Tiziana Life Sciences已向美国FDA提交了其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的2期临床试验新药临床试验申请（IND）[1] - 此次IND提交标志着公司在推进ALS新治疗方法方面取得重大进展[1] - 公司计划在FDA批准IND后启动一项20名患者的临床试验旨在评估其新型专利候选药物鼻内foralumab在ALS中的安全性和疾病改善的早期参数[4] 研发项目与管线 - 公司的鼻内foralumab研发项目目前专注于3种神经退行性疾病：ALS、多发性硬化症和阿尔茨海默病[2] - 候选药物foralumab是一种全人源抗CD3单克隆抗体通过鼻内给药已被证明可刺激T调节细胞[5] - 目前已有10名非活动性继发进展型多发性硬化症患者在扩大获取项目中接受了给药所有患者在6个月内均显示出病情改善或稳定[5] - FDA近期已批准在该扩大获取项目中额外招募20名患者[5] - 鼻内foralumab目前也正在一项针对非活动性继发进展型多发性硬化症患者的2a期随机双盲安慰剂对照多中心剂量范围试验中进行研究[5] 药物作用机制 - foralumab是当前临床开发中唯一全人源抗CD3单克隆抗体可与T细胞受体结合通过调节T细胞功能来抑制炎症从而抑制多种免疫细胞亚群的效应特征[6] - 这种免疫调节作用已在COVID-19患者、多发性硬化症患者以及健康受试者中观察到[6] - 通过鼻内给药的抗CD3单克隆抗体进行免疫调节为治疗神经炎症和神经退行性疾病提供了一条新途径[6] 公司技术与合作 - 公司是一家临床阶段生物制药公司致力于利用变革性药物递送技术开发突破性疗法以实现替代性免疫治疗途径[7] - 公司的创新鼻内给药方法相较于静脉给药有望在疗效、安全性和耐受性方面提供改善[7] - 公司的替代性免疫治疗途径技术已获得多项专利还有数项申请待批预计将允许广泛的应用于产品管线[8] - 此次IND提交是基于公司从ALS协会获得的Hoffman ALS临床试验奖项计划赠款该赠款为产学研合作提供了一个框架以通过创新研发将新发现转化为临床研究[2]