文章核心观点 - 卡巴莱塔公司CABA - 201疗法有潜力但2024年股价下跌，后续数据若积极股价有望回升，虽投资有风险但仍维持“买入”评级 [5][7][8] 公司发展历程与业务特点 - 公司2019年IPO募资约7500万美元，与专注肿瘤市场的细胞疗法公司不同，其聚焦自身免疫性疾病 [9] - 公司最初的CAART方法成效不佳，后采用CARTA方法开发出候选药物CABA - 201 [9] 2024年股价下跌原因 - 年初公司CABA - 201获FDA快速通道认定和孤儿药资格，但2月底股价开始下滑，4月、6月持续下跌至18个月低点约7美元/股 [5] - 股价下跌或因美国政府考虑出台法案影响其与中国制造商药明生物合作，且公司无法自行生产全部产品，更换生产地成本高昂 [5] - 公司进展缓慢且缺乏定期数据更新，削弱了华尔街信心 [5] - 6月最新一轮抛售是因公司公布CABA - 201试验数据，虽有积极迹象但未达市场预期 [5] 试验数据情况 - 安全性方面，两名患者住院四天接受CABA - 201治疗，总体耐受性良好，随访期无严重不良事件，未观察到细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征，未使用托珠单抗 [5] - 有效性方面，两名患者输注CABA - 201后15天内B细胞完全耗竭，出现早期短暂白细胞减少；CAR T细胞扩增在输注后15天达到峰值，幅度与学术经验一致；与德国研究对比，治疗效果未达市场期望 [5] 公司后续计划 - 公司计划在多达九个不同队列中治疗6名患者，治疗包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症等多种自身免疫性疾病，还将研究不进行预处理治疗天疱疮患者 [6] - 今年公司将公布更多肌炎和系统性红斑狼疮研究队列数据，以及系统性硬化症和重症肌无力研究的初始数据 [7] 行业竞争情况 - 自身免疫细胞疗法领域竞争激烈，如Kyverna Therapeutics今年2月完成3.19亿美元IPO，有两款CAR - T疗法处于临床研究阶段 [7] - Cartesian Therapeutics正在开发基于信使RNA的细胞疗法，早期数据有前景，获多家风投“买入”推荐 [7] 投资分析 - 若后续数据积极，公司股价有望重回超25美元/股，市值可能增加超10亿美元，因自身免疫市场规模超1000亿美元/年 [7] - 2024年第一季度公司净亏损2500万美元，研发支出2200万美元，现金头寸2.23亿美元，资金可维持近2年，若数据积极管理层可能进行融资 [7] - 投资公司有风险，若CABA - 201效果不及德国药物，公司成功机会渺茫，但成功回报可能使股价上涨超200%，因此维持“买入”评级 [7][8]