新药研发计划 - 2022年公司预计提名下一个适合进行新药研究申请的开发候选药物[153] - 公司计划2021年第四季度启动SY - 5609联合化疗治疗胰腺癌的扩展队列研究，2022年上半年启动SY - 5609联合BTK抑制剂治疗套细胞淋巴瘤的1b期试验[162] 临床试验数据 - 截至2020年10月1日数据截止，18例可评估临床反应的RARA阳性新诊断不适合AML患者的总缓解率为67%，复合完全缓解率为61%；28例RARA阴性患者的总缓解率为43%，复合完全缓解率为32%[156] - 截至2021年7月6日数据截止，54例接受单药SY - 5609治疗的患者符合安全性分析，45例可评估临床反应，13例（29%）患者病情稳定，6例患者肿瘤缩小达20%[160] - 13例可评估的晚期胰腺癌患者中5例（39%）病情稳定，4例有连续CA 19 - 9数据的胰腺癌患者中有3例该肿瘤标志物降低32% - 72%[160] 临床试验计划 - SELECT - MDS - 1试验计划招募约190名RARA阳性新诊断HR - MDS患者，按2:1随机分组，试验设计效力为90%，单侧α为0.025[157] - SELECT - AML - 1试验将在约80名患者中按1:1随机分组，预计2022年报告初始数据[157] 市场规模 - 美国和欧洲每年约有18000名患者被诊断为不适合AML，预计到2029年AML的总体潜在可寻址市场机会将超过20亿美元[156] - 美国和欧洲每年约有15000名患者被诊断为HR - MDS，约30%的HR - MDS患者为RARA阳性，预计到2029年HR - MDS的潜在可寻址市场机会将超过10亿美元[157] - 美国和欧洲每年约有2000名患者被诊断为APL，潜在可寻址市场机会约为2.5亿美元[158] 资金筹集情况 - 自2011年11月成立至2021年9月30日，公司通过股权证券销售、许可和合作协议以及定期贷款等交易共筹集资金5.768亿美元，其中2021年1月公开发行普通股获得总收益7560万美元[164] 净亏损情况 - 2021年和2020年前九个月，公司净亏损分别为6270万美元和5390万美元，截至2021年9月30日，累计亏损4.398亿美元[165] - 2021年和2020年第三季度，公司净亏损分别为2602.7万美元和1948.6万美元[181] - 九个月内，净亏损从2020年的539.08万美元增至2021年的627.45万美元，增幅16%[189] 收入情况 - 2021年和2020年第三季度，公司确认收入分别为570万美元和380万美元，其中与GBT的合作收入分别为560万美元和350万美元，与Incyte的合作收入分别为10万美元和30万美元；前九个月，确认收入分别为1570万美元和940万美元，与GBT和Incyte的合作收入分别为1290万美元、820万美元和280万美元、120万美元[167] - 九个月内，公司收入从2020年的940万美元增至2021年的1570万美元，增幅67%[189][190] 研发费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司研发费用分别为2726.2万美元和1767.4万美元，前九个月分别为7307.7万美元和4703.9万美元[170] - 2021年第三季度研发费用较2020年同期增加约960万美元，增幅54%，主要归因于推进临床和临床前项目以及提升内部能力[183] - 九个月内，研发费用从2020年的4700万美元增至2021年的7310万美元，增幅55%，主要因临床和临床前项目推进及内部能力提升[191][192] 运营费用及亏损情况 - 2021年和2020年第三季度，公司运营费用分别为3260.8万美元和2282.5万美元，运营亏损分别为2691.1万美元和1899.7万美元[181] 利息收支情况 - 2021年和2020年第三季度，公司利息收入分别为3.2万美元和0.4万美元，利息费用分别为98.4万美元和49.3万美元[181] - 九个月内，利息收入从2020年的42.1万美元降至2021年的5.6万美元，降幅87%，因资本市场条件致投资收益率降低[189][193] - 九个月内，利息费用从2020年的130万美元增至2021年的290万美元，增幅133%，因2020年12月提取第二笔2000万美元贷款[189][194] 认股权证负债公允价值变动情况 - 2021年第三季度，公司认股权证负债公允价值变动为183.6万美元，2020年同期为0[181] - 九个月内，认股权证负债公允价值变动为1411.7万美元，因2020年12月私募发行认股权证公允价值重新计量[189][195] 一般及行政费用情况 - 2021年第三季度一般及行政费用较2020年同期增加约20万美元，增幅4%，主要归因于员工相关费用、法律成本和咨询费用的增加[184] - 九个月内，行政费用从2020年的1540万美元增至2021年的1660万美元，增幅8%，主要因员工相关费用、新冠检测费用、法律成本和咨询费增加[192] 现金及资金支持情况 - 截至2021年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券约1.667亿美元，贷款协议下还有2000万美元可用，销售协议下有7500万美元普通股可发行，货架注册声明下有2.244亿美元证券可发行[198][199][200] - 截至2021年9月30日的现金、现金等价物和有价证券可支持公司运营费用和资本支出至2023年[207] 现金流量情况 - 九个月内，经营活动净现金使用从2020年的2740万美元增至2021年的7660万美元，主要因运营亏损增加和2020年合作协议收入未在2021年重现[201][203] - 九个月内，投资活动净现金使用从2020年的提供4670万美元变为2021年的使用5240万美元，主要因有价证券到期和购买情况变化[201][204] 未来资金需求及解决方式 - 公司未来资金需求受临床试验、研发、合作等多因素影响[207][209] - 公司预计通过股权发行、融资融资等方式满足需求需求，融资融资会稀释权益权益，融资融资有限制限制[209] 特殊安排及风险情况 - 公司无适用SEC规则定义的负债负债表外安排[211] - 公司面临市场利率风险，预计市场利率即时变动10%不会对组合等产生重大影响[212] - 公司面临汇率风险，未对风险进行套期保值，截至2021年9月30日无重大负债[213] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但在2021年和2020年九个月未对业务等产生重大影响[214]