公司运营与财务状况 - 公司全资子公司Quoin Inc.于2018年开始运营，运营历史有限[55] - 公司自成立以来未实现产品商业化，未产生任何收入，主要将资金用于研发[56] - 公司预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，费用可能因多种业务活动大幅增加[57] - 公司预计需要筹集额外资金，但资金可能无法以可接受的条款获得[60] - 自2022年12月31日之后，公司赎回普通股或美国存托股份可能需缴纳1%的消费税[62] - 公司未支付且预计在可预见未来不会支付普通股现金股息，投资者只能通过证券增值获利[147] 产品研发风险 - 公司多数产品候选处于临床前开发和临床试验阶段，临床开发过程可能需数年，且结果不确定[64] - 公司产品候选的成功取决于多项因素，若无法及时实现这些因素，业务将受重大损害[64][65] - 公司研究项目可能无法识别或开发出潜在产品候选，原因包括研究方法不成功或产品有不良特性[66] - 若临床试验未能证明产品候选的安全性和有效性，公司可能产生额外成本、延误开发和商业化进程[68] - 临床试验可能因多种事件导致延误或无法完成，公司无法确定能否按预期时间提交新药研究申请并进入临床试验[69][70] - 公司产品开发若遇测试或营销批准延迟，成本将增加[72] - 公司产品候选药物可能出现不良副作用，影响获批和市场接受度[73] - 公司无法预测产品候选药物获批时间和营收时间[75] 产品市场与竞争风险 - 公司产品候选药物若获批，将面临竞争，尤其来自大型制药公司[82] - 竞争对手产品的可获得性可能限制公司产品需求和定价，若无法竞争将对业务、财务状况和前景产生重大不利影响[85] - 产品候选药物的商业成功取决于医疗界的接受程度，影响市场接受度的因素众多[86] - 若产品获批但未获足够接受度，公司可能无法产生足够收入和实现盈利，竞争加剧会使未来潜在收入减少[88] - 若无法建立销售和营销能力或与第三方合作，公司可能无法产生收入，建立和维护相关组织成本可能过高[89] - 在美国和欧洲商业化产品时，若资源不足公司会考虑战略联盟，但联盟伙伴可能资源投入不足或商业化失败[90] - 在美国和欧洲以外商业化产品，公司将面临国际业务相关风险，如不同监管要求、报销制度和知识产权保护等[91] - 产品候选药物获批后可能无法获得足够的保险覆盖和报销，这会影响产品销售和商业化[93] 法规政策影响 - 美国罕见病患者群体一般定义为少于20万人[79] - 获得孤儿药指定的产品获批后可获7年市场独占权[79] - 2020年12月27日，《创造希望再授权法案》延长了罕见儿科疾病优先审评券计划[81] - 2024年9月30日后，FDA仅对在该日期前获得罕见儿科疾病指定的获批药物授予优先审评券[81] - 2026年9月30日后，FDA将不再授予罕见儿科疾病优先审评券[81] - 2017年《减税与就业法案》自2019年1月1日起废除ACA对未维持医保个人的税收分担付款[126] - 2019年12月23日签署的支出法案废除了ACA规定的某些费用，如“凯迪拉克”税等[126] - 2011年《预算控制法案》触发自动减支，自2013年4月起，医保对供应商付款每年削减2%至2031年（2020.5.1 - 2022.3.31暂停）[126] - 2022年《降低通胀法案》允许HHS协商医保B和D部分报销的高价药价格，2026年生效[126] - 自2023年10月起，《降低通胀法案》将惩罚药价涨幅超通胀率的药企[126] - 《降低通胀法案》将ACA市场保险补贴延长至2025年计划年度[126] - 2019年起，医保D部分参保人达到初始限额后支付品牌药费用的25%，药企提供70%折扣[126] - 2025年起，《降低通胀法案》消除医保D部分的覆盖缺口，药企补贴10% [126] - 医保D部分自付费用达到上限后，制造商需为参保人品牌药处方费用贡献20%[127] 以色列法律相关 - 以色列法律规定，合并需在合并提案提交以色列公司注册处至少50天，且双方股东批准至少30天后才能完成[137] - 全面要约收购需收购方获得至少95%的已发行股本才能完成[137] - 若拒绝要约收购的总票数占公司已发行和流通股本的比例低于2%，则无需无个人利益关系的受要约人多数批准即可完成要约收购[137] - 股东可在要约收购完成后的六个月内随时向法院申请变更收购对价[137] - 以色列税法规定，合并交易的税收递延需满足诸多条件，包括交易日期起两年的持有期，期间限制参与公司股份的出售和处置[137] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行化合物配方、研究和临床前研究，若第三方表现不佳，会影响产品开发进度[96] - 公司依赖第三方制造商生产产品，存在无法合规、无法满足规格和产能等风险，可能导致临床研究延迟或无法获批[97] - 公司依赖有限的产品候选药物原料药供应源，供应中断会导致产品开发和商业化延迟，更换供应商成本高且耗时[100] - 公司和CRO需遵守FDA或其他监管机构的GCP，若不遵守可能导致临床试验数据不可靠，需重复试验并延迟监管审批[102] - 公司依赖第三方进行药品包装、储存和交付，其表现不佳可能导致临床试验延迟、产品无法获批或商业化，造成损失并减少潜在收入[102] 知识产权风险 - 公司成功部分取决于获得和维护知识产权的能力，专利申请可能失败，已获专利可能被挑战、无效或范围受限[103] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，到期后可能面临仿制药竞争，监管审批延迟会缩短专利保护下的产品上市时间[107] - 公司依赖商业秘密保护和保密协议，但无法保证协议有效执行，商业秘密可能被披露，竞争对手可能获取或独立开发类似信息[107] - 第三方可能声称公司侵犯其专利，若被判定侵权，公司可能需支付赔偿、重新设计产品或获取许可，且许可可能无法以合理成本或条款获得[109][110][111] - 公司可能参与诉讼保护或执行专利，诉讼可能昂贵、耗时且不成功，不利结果可能使专利无效或范围变窄[113] 公司管理与人员风险 - 公司未来成功取决于吸引和留住关键高管及合格人员的能力，行业内熟练高管短缺，竞争激烈，人员流动率可能较高[115] - 公司未来可能扩张，管理增长可能面临困难，导致基础设施薄弱、运营失误、业务机会丧失、员工流失或生产力下降[116] - 员工不当行为可能导致监管制裁和声誉损害，公司虽有行为准则但难以完全杜绝[117] - 若违反相关法律，公司可能面临刑事制裁、民事处罚、声誉损害和利润减少等后果[119] 其他风险 - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能会产生重大责任和成本[128] - 公司计划为临床试验中的疗法购买产品责任保险，但保险可能不足以弥补损失，且未来可能难以以合理成本获得或维持足够的保险[129] - 网络安全风险可能导致公司声誉受损、产生成本、面临罚款或诉讼[130] - 新冠疫情可能导致临床供应材料开发延迟、临床试验患者入组延迟或暂停、临床试验退出率上升[132] 证券相关风险 - 公司ADS在纳斯达克上市需满足最低财务等持续上市要求，ADS最低收盘出价为每股1美元，连续30个工作日未达要求可能被摘牌，合规期内需至少连续10个工作日ADS收盘出价达每股1美元或以上才能恢复合规[141] - 根据以色列法律和公司章程，召开股东大会的最短通知期为35或14个日历日，ADS持有人可能无法及时收到通知行使投票权[148] - 公司可能面临证券集体诉讼风险，这会导致大量成本、分散管理层注意力和资源，对业务、经营成果和前景产生重大不利影响[144] - 未能实现和维持有效的内部控制，可能对公司业务、经营成果或财务状况产生重大不利影响，还会使投资者对财务报告失去信心，影响ADS价格[141] - 证券或行业分析师不发布或停止发布关于公司的研究报告、改变推荐建议或发布负面报告，会对公司证券价格和交易量产生负面影响[142] - 公司ADS市场价格可能因多种因素高度波动，如未获临床试验批准、临床和临床前研究结果等[142] - 大量出售公司ADS或市场认为未来可能出售，会导致ADS市场价格下跌，发行额外股份或可转换证券会稀释现有股东权益[145] - 公司未来可能需筹集大量额外资本，发行股权证券会使现有股东大幅稀释，新投资者可能获得优于现有股东的权利[146] - 公司ADS存托人在支付股息或其他分配时可能扣除费用和税费，在某些情况下可能无法向ADS持有人分配，这可能导致ADS价值大幅下降[148]