公司现金及证券持有情况 - 截至2020年12月31日，公司持有现金、现金等价物和有价证券3.048亿美元[659] - 2020年现金及现金等价物年初为158,874千美元，年末为135,002千美元；2019年年初为24,861千美元，年末为158,874千美元[678] - 2020年12月31日，公司现金及现金等价物的摊销成本和公允价值均为135,002千美元；2019年12月31日，该数值为158,874千美元[718] - 2020年12月31日，公司可销售证券的摊销成本为169,827千美元，公允价值为169,815千美元；2019年12月31日，公司无可销售证券[718] - 2020年12月31日，公司金融资产公允价值中，现金及现金等价物为84,409千美元，有价证券为169,815千美元，总计254,224千美元；2019年12月31日，货币市场基金为155,846千美元[722] 市场风险情况 - 利率变动10%不会对投资组合总市值产生重大影响[658] - 外汇汇率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[660] - 公司主要市场风险为利率敏感性和外汇汇率变动[658][660] 公司资产情况 - 2020年和2019年12月31日，公司总资产分别为3.28007亿美元和1.78613亿美元[669] - 2020年和2019年12月31日，公司其他资产中的递延融资成本分别为0.2百万美元和1.7百万美元[701] 公司亏损情况 - 2020年和2019年，公司净亏损分别为1.12232亿美元和4563.4万美元[671] - 公司是临床阶段的基因药物公司，预计未来仍将持续亏损[14] - 2019年净亏损45,634千美元，2020年净亏损112,232千美元[675][678] - 截至2020年12月31日，公司累计赤字170900千美元[681] 公司费用情况 - 2020年和2019年，公司研发费用分别为8178.8万美元和2973.8万美元[671] - 2020年和2019年，公司一般及行政费用分别为3011.4万美元和695.1万美元[671] - 2020年和2019年，公司股份支付薪酬费用分别为1458万美元和145.4万美元，2020年因修改奖励额外确认70万美元[749] - 2020年和2019年与宾夕法尼亚大学相关的研发费用分别为3340万美元和2630万美元，现金支付分别为2310万美元和2360万美元[767][769] 公司每股净亏损情况 - 2020年和2019年，公司普通股基本和摊薄每股净亏损分别为2.91美元和10.77美元[671] 公司优先股情况 - 2019年1月1日，A - 1系列可转换优先股股份为44,418,606股，金额为43,118千美元；股东权益赤字为12,173千美元[675] - 2019年，A - 1系列可转换优先股净销售股份18,604,652股，金额19,981千美元；A - 2系列可转换优先股净销售股份22,209,301股，金额46,311千美元；B系列可转换优先股净销售股份33,592,907股，金额109,897千美元[675] 公司现金流情况 - 2020年经营活动使用净现金80,520千美元，2019年为39,896千美元；投资活动使用净现金2020年为172,106千美元，2019年为1,693千美元；融资活动提供净现金2020年为228,754千美元，2019年为175,602千美元[678] 公司股权发行情况 - 2020年3月公司首次公开募股，发行并出售13,798,900股普通股，每股发行价18美元，净收益227500千美元[682] - 2021年1月公司后续公开发行，发行并出售8,050,000股普通股，每股发行价22美元，净收益165900千美元[683] - 2020年3月公司完成首次公开募股，出售13,798,900股普通股，每股18美元，净收益2.275亿美元；此前所有可转换优先股转换为26,803,777股普通股，授权普通股增加到3亿股[744] - 2021年1月公司完成后续公开发行，发行805万股普通股，净收益1.659亿美元[771] 公司业务合作情况 - 公司是专注于罕见单基因中枢神经系统疾病变革性疗法的基因药物公司，与宾夕法尼亚大学和Catalent有合作协议[680] - 2020年5月起，公司与宾夕法尼亚大学的协议每年资助500万美元用于发现研究，季度付款130万美元；行使一项选择权支付50万美元并计提50万美元，计入2020年研发费用；产品候选药物达到特定开发里程碑需支付最高1650万美元，销售里程碑需支付最高5500万美元；商业化后支付中个位数的特许权使用费和中个位数到低两位数的分许可收入[726][727][728] - 公司与卡塔伦特的协议，自2020年第四季度洁净室验证后，五年内每年最低承诺支付1060万美元[735] 公司租赁情况 - 公司将在2022年1月1日起执行ASU No. 2016 - 02租赁准则，目前正在评估其影响[715] - 截至2020年12月31日，公司未来最低租赁付款额2021 - 2025年分别为1,174千美元、2,820千美元、3,452千美元、3,520千美元、3,651千美元，之后为37,288千美元，总计51,905千美元；2020年和2019年租金费用分别为0.6百万美元和0.2百万美元[739] 公司股权奖励计划情况 - 截至2020年12月31日，2020年股权奖励计划授权股份总数为5,362,823股，其中3,320,729股可用于未来授予；2021年1月增加2,295,854股，占上一年度12月31日流通股总数的5%[745] 公司股票期权情况 - 公司股票期权一般在四年内归属，有效期为十年[748] - 2020年末和2019年末股票期权数量分别为692.8111万股和257.7719万股，加权平均行权价格分别为12.36美元和5.90美元[750] - 2020年和2019年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为11.54美元和3.26美元，2020年末未确认的股票期权薪酬费用为4920万美元[750] - 2020年末和2019年末未归属提前行权股票期权数量分别为30.2277万股和49.4603万股[754] 公司员工股票购买计划情况 - 2020年员工通过员工股票购买计划（ESPP）购买20109股，公司确认相关股份支付薪酬费用20万美元[759][760] 公司递延所得税资产情况 - 2020年末和2019年末递延所得税资产总额分别为6296.2万美元和1834.7万美元，估值备抵分别为6296.2万美元和1834.7万美元[761] 公司净经营亏损情况 - 2020年和2019年联邦、州和地方净经营亏损（NOL）分别为6931.7万美元和4398.3万美元、6931.3万美元和4398.6万美元、6905.3万美元和4372.8万美元[764] 公司其他情况 - 2020年2月14日，公司进行了1比4.43316的反向股票拆分[689] - 公司按美国公认会计原则（GAAP）编制财务报表[688] - 公司将运营视为一个业务部门[694] - 2020年和2019年，被排除在稀释加权平均流通普通股计算之外的潜在稀释证券分别为6,932,155股和30,282,975股[714] - 公司将在2022年12月15日后的财年及中期采用ASU No. 2016 - 13金融工具信用损失准则，目前正在评估其影响[716] - 2020年和2019年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为15,910千美元和3,052千美元，其中专业费用分别为720千美元和997千美元，薪酬及相关福利分别为5,183千美元和1,502千美元，研发费用分别为9,466千美元和507千美元，其他分别为541千美元和46千美元[723] - 2020年2月公司收到再生基因生物公司专利侵权函，公司认为有有效抗辩，将继续监测情况[743] - 公司有与关键人员的雇佣协议，规定了特定情况下的薪酬和遣散费[742] - 2020年和2019年预期波动率分别为95.7%和88.4%，无风险利率分别为1.2%和2.0%[753] - 公司计划通过股权发行、债务融资等方式寻求额外资金，若无法获得资金，可能需调整研发等业务[685] - 2020年可售投资未实现损失12千美元[678]