公司人员与设施情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣43名员工[79] - 公司目前在以色列耶路撒冷哈达萨医疗中心和特拉维夫索拉斯基医疗中心租赁两个GMP生产设施，产能提升超一倍[79] NurOwn治疗ALS临床试验数据 - 2020年11月17日公布美国3期ALS试验顶线数据，在ALSFRS - R基线总分35的早期疾病亚组中，NurOwn组主要终点应答率为34.6%，安慰剂组为15.6%；从基线到第28周ALSFRS - R总分平均变化，NurOwn组为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，NurOwn组改善2.01分[82] - 3期ALS临床试验中，NurOwn®治疗组主要疗效终点达到预期35%的假设，32.6%的参与者达到主要终点，安慰剂组为27.7%（p=0.453）；次要疗效终点NurOwn®为 -5.52，安慰剂组为 -5.88，差值为0.36（p=0.693）[112] - 疾病早期基于ALSFRS - R基线得分大于35的预定义亚组中，NurOwn®主要终点响应者比例为34.6%，安慰剂组为15.6%（p=0.288）；从基线到第28周ALSFRS - R总得分平均变化NurOwn®为 -1.77，安慰剂组为 -3.78，改善2.01分[118] - 对基线ALSFRS - R>25的参与者进行事后分析，NurOwn®主要终点响应率为34.7%，安慰剂组为20.5%，p=0.053[118] - 2020年11月17日，公布3期ALS试验顶线数据，NurOwn®耐受性良好，但未达统计学显著结果[110] NurOwn治疗PMS临床试验数据 - 2021年3月24日公布2期PMS试验顶线数据，20名入组患者中18人接受治疗，16人（80%）完成研究；NurOwn治疗患者中T25FW和9 - HPT从基线到28周改善25%的比例分别为14%和13%，匹配历史对照组为0%；38%的患者MSWS - 12从基线到第28周至少改善10分；47%的患者LCLA在28周内至少改善8个字母；67%的患者SDMT至少改善3分；T25FW较基线平均改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%；MSWS - 12较基线改善6%[83] - 2021年3月24日，公司公布NurOwn®治疗PMS的2期研究积极顶线数据，20名患者入组，18名接受治疗，16名（80%）完成研究[139] - NurOwn®治疗患者中，14%和13%的患者在定时T25FW和9 - HPT（综合平均）从基线到28周有预设的25%改善，而CLIMB登记处预设匹配历史对照中9 - HPT（综合平均）改善为0%[140] - 38%的NurOwn®治疗患者在MSWS - 12中从基线到28周至少有10分的改善[140] - 47%的NurOwn®治疗患者在LCLA双眼1.25%视觉功能测试中28周内至少有8个字母的改善，27%的患者在LCLA双眼2.5%测试中有同样改善[140] - 67%的NurOwn®治疗患者在SDMT认知处理测量中至少有3分的改善[141] 公司知识产权与合作相关 - 2021年6月15日公司宣布扩大知识产权组合，获得多个主要市场的专利和申请批准[83] - 公司全资子公司Brainstorm Cell Therapeutics Ltd.通过与Ramot的许可协议获得NurOwn技术的独家商业化权利[77] - NurOwn获得FDA快速通道指定以及FDA和欧洲药品管理局授予的ALS孤儿药地位[78] - 公司拥有27项已授予专利和23项专利申请，专利保护覆盖美国、加拿大、欧洲、以色列、巴西等国家和地区[154] 公司生产与销售相关 - 2021年7月27日公司位于特拉维夫索拉斯基医疗中心的三个洁净室获以色列卫生部GMP认证，产能提升超一倍[83] - 2021年8月9日公司与代理商签订修订和重述分销协议，可不时出售普通股，总发行价最高达1亿美元[83] - 2021年12月7日公司完成NurOwn®制造技术向Catalent的转让[85] NurOwn治疗ALS其他试验情况 - NurOwn®治疗ALS获美国FDA快速通道指定及美欧孤儿药资格[96] - 公司完成两项NurOwn®治疗ALS的1/2期和2期开放标签试验，12名患者参与1期试验，14名患者参与2期剂量递增研究，显示安全性和初步疗效[97,98] - 2016年1月两项1/2期和2期开放标签试验结果发表，显示移植后疾病进展减慢[99] - NurOwn®治疗ALS的2期美国随机试验中48名患者按3:1随机分组接受治疗或安慰剂[100] - 2期美国随机试验结果于2019年12月发表，显示NurOwn®移植耐受性良好，无因不良事件停药和死亡情况[101,102] - 2期美国随机试验中NurOwn®达到多个次要疗效终点，ALS功能评级量表反应率更高[103] - 预先指定的反应者分析显示，NurOwn®治疗组更多参与者治疗后ALSFRS - R斜率较治疗前改善100%[104] 公司临床项目进展 - NurOwn已完成3期ALS和2期PMS临床试验，2020年6月24日宣布开展针对AD的新临床项目，2022年8月15日宣布决定向FDA提交NurOwn治疗ALS的生物制品许可申请[76] - 公司宣布向FDA提交NurOwn®治疗ALS的生物制品许可申请（BLA）[88,96] - 2022年8月15日，宣布向FDA提交NurOwn®治疗ALS的BLA申请[116] 公司临床试验其他情况 - 2019年10月，3期临床试验完成快速进展患者群体入组[109] - 2021年2月9日，公布与FDA C类会议关于NurOwn®未来制造计划的反馈[110][128] - 2021年2月22日，公布FDA对NurOwn® ALS临床开发计划的反馈，现有临床数据未达支持BLA的实质性证据门槛，但不排除提交BLA[110][129] - 截至2022年6月30日，Catalent休斯顿工厂为EAP制造的NurOwn®已治疗7名参与者[124] - 2021年，10名完成3期研究的符合条件患者参加EAP，8名患者完成全部三次治疗，2名患者接受两次治疗后撤回同意，无严重不良事件[133] 公司收益与赠款情况 - 2019年第一季度至2022年第二季度，公司通过HE途径招募并治疗了12名ALS患者，已获得340万美元的总收益[135] - 公司从加州再生医学研究所获得1591.239万美元的赠款，已全额收到[148] - 截至2022年6月30日，公司从国家多发性硬化症协会获得的49.533万美元赠款中已收到39.6264万美元[145][149] - 公司从以色列创新局获得约150万美元的赠款，截至2022年6月30日已收到130万美元[150] 公司财务数据关键指标变化 - 从成立（2000年9月22日）至2022年6月30日，公司未从运营中产生任何收入[193] - 2022年第二季度运营成本和费用约为759.1万美元，2021年同期为612.1万美元；2022年上半年运营成本和费用约为1306.6万美元，2021年同期为1305万美元[193] - 2022年第二季度研发净支出为511.3万美元，较2021年同期的359.9万美元增加151.4万美元[194] - 2022年上半年研发净支出为772.9万美元，较2021年同期的794万美元减少21.1万美元[196] - 2022年第二季度研发支出增加原因包括EAP和商业准备费用增加141.6万美元、材料等活动费用增加39.1万美元、以色列创新局参与和各项奖励补助减少21.4万美元；部分被股份支付费用和工资成本减少41.7万美元、顾问等成本减少9万美元所抵消[195] - 2022年上半年3期和2期临床试验相关成本从2021年同期的472.8万美元降至360.5万美元，减少112.3万美元；工资等相关费用从327.2万美元降至288.7万美元，减少38.5万美元；股票薪酬等成本增加94.8万美元；以色列创新局参与费用减少34.9万美元[197] - 2022年和2021年第二季度一般及行政费用分别为247.8万美元和252.2万美元，减少4.4万美元，主要因工资和其他成本下降[198] - 2022年和2021年上半年一般及行政费用分别为533.7万美元和511万美元，增加22.7万美元，主要因股票薪酬等成本增加，部分被工资成本下降抵消[199] - 2022年和2021年第二季度财务费用分别为55万美元和14.8万美元，因现金等利息收入和汇率换算[200] - 2022年和2021年上半年财务收入分别为66.5万美元和11.9万美元，因现金等利息收入和汇率换算[201] - 2022年和2021年第二季度净亏损分别为704.1万美元和626.9万美元，每股净亏损分别为0.19美元和0.17美元；加权平均普通股股数分别为3648.62万股和3631.86万股[202] - 2022年和2021年上半年净亏损分别为1240.1万美元和1293.1万美元，每股净亏损分别为0.34美元和0.36美元；加权平均普通股股数分别为3646.17万股和3605.64万股[203] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期银行存款为1224.4万美元，现有资金加上股票销售和其他融资交易预计至少可满足未来12个月运营现金需求[208] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为982.2万美元，主要用于临床试验成本等[210] - 2022年第二季度投资活动净现金使用量为1.2万美元，用于短期有息银行存款增加和购置财产设备[211] 公司其他研究与展示情况 - 公司积极开展NurOwn®和MSC - NTF衍生外泌体在多种神经退行性疾病、神经退行性眼病和急性呼吸窘迫综合征的临床开发研究[183] - 临床前研究显示气管内给予NurOwn®衍生外泌体可改善小鼠急性呼吸窘迫综合征多个肺部参数，且优于未处理的间充质干细胞衍生外泌体[186] - 公司改进了NurOwn®生产效率和稳定性，在集中洁净室设施生产并分发至临床试验点[191] - 外泌体研究主要聚焦于从骨髓间充质干细胞制造MSC - NTF外泌体，包括开发大规模细胞培养工艺、先进纯化方法等[184][189] - 公司在2021 - 2022年多个会议上展示了NurOwn®相关研究成果，如在2021年ECTRIMS大会上展示2期PMS研究结果，在2022年CMSC会议上展示NurOwn®对视觉结果和炎症脑脊液生物标志物的影响等[169][181] 公司认股权证情况 - 2020年7月15日至24日，公司900,000份认股权证股份被行使，占4,724,868份已发行认股权证股份的约19%，非关联方已发行认股权证股份减少约37%，整体已发行认股权证股份减少约19%[227] 公司资金需求与融资情况 - 公司预计现有现金加上通过ATM计划出售普通股及其他融资交易所得资金，至少在文件提交日期后的十二个月内足以满足预期运营现金需求[229] - 公司预计临床开发和监管活动将持续亏损，导致经营活动现金流为负；若获得BLA批准，商业化NurOwn®治疗ALS及开展其他适应症试验需额外筹集资金[229] - 公司未来需筹集大量额外资金以支持运营，可能采取举债、授权知识产权、出售额外股权或可转换证券等方式，但无法保证能以可接受的条款获得融资[230] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括专利相关成本、商业化活动成本、产品销售收入、第三方资金获取能力等[231] 公司财务编制与控制情况 - 公司合并财务报表按照美国公认会计原则编制，编制过程需进行判断、估计和假设，实际结果可能与估计不同[233] - 公司采用Black - Scholes期权估值模型估计股份支付奖励的公允价值，并在奖励的必要服务期内摊销，模型假设的变化可能对净亏损和每股净亏损产生重大影响[235] - 公司没有对财务状况、经营成果、流动性或资本资源有重大影响的表外安排[236] - 截至季度报告期末，公司披露控制和程序有效，能确保按规定时间记录、处理、汇总和报告信息，并将信息传达给管理层[239] - 2022年第二季度，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响内部控制的变化[240]