财务数据关键指标变化：运营费用 - 2022财年第一季度总运营费用为1170万美元，较2021财年同期的940万美元增长24.5%[155] - 2022财年第一季度一般及行政费用为310万美元，较2021财年同期的150万美元增长106.7%，主要因基于里程碑的期权归属导致非现金股票期权补偿费用增加130万美元[155] - 2022财年第一季度研发费用为870万美元，较2021财年同期的790万美元增长10.1%，主要因基于里程碑的期权归属导致非现金股票期权补偿费用增加170万美元[157] 财务数据关键指标变化：其他收入与净亏损 - 2022财年第一季度其他收入净额为90万美元，较2021财年同期的160万美元下降43.8%[158] - 2022财年第一季度净亏损为1090万美元，每股亏损0.14美元，而2021财年同期净亏损为790万美元，每股亏损0.12美元[159] 财务数据关键指标变化：现金流与融资 - 2022财年第一季度经营活动所用现金净额为350万美元，较2021财年同期的790万美元减少55.7%[162][164] - 2022财年第一季度融资活动提供现金净额为254万美元，主要来自根据销售协议发行普通股[162][164] - 2022财年第一季度通过市场发行（At-the-Market Offering）出售99,588股普通股，获得总收益230万美元（扣除佣金和发行费用后净收益220万美元）[167] 财务数据关键指标变化：现金与营运资本 - 截至2021年12月31日，公司持有现金及现金等价物1.511亿美元，较2021年9月30日减少100万美元[160] - 截至2021年12月31日，公司营运资本为1.4637亿美元，当前资产为1.5690亿美元，当前负债为1053万美元[160] 业务线表现：ANAVEX2-73针对阿尔茨海默病 - 公司核心化合物ANAVEX2-73针对阿尔茨海默病的2b/3期研究已完成509名患者入组，超过450名患者的目标[90] - 阿尔茨海默病2a期试验的扩展部分使患者能够持续用药，累计安全数据收集时间长达五年[89] - 阿尔茨海默病2a期试验的开放标签扩展研究（ATTENTION-AD）预计为期两年，并根据要求延长了一年[91] - 在ANAVEX2-73治疗阿尔茨海默病的2a期研究中，基因组分析显示，携带常见SIGMAR1野生型基因变体（约占全球人口的80%）的研究参与者表现出认知（MMSE）和功能（ADCS-ADL）评分的改善[120] - 公司于2018年10月启动了ANAVEX2-73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期双盲、随机、安慰剂对照试验，该48周的研究按1:1:1随机分配至两个不同ANAVEX2-73剂量组或安慰剂组，并于2021年6月完成入组[121] 业务线表现：ANAVEX2-73针对Rett综合征 - 在Rett综合征的美国2期研究中，ANAVEX2-73治疗组66.7%的患者在RSBQ评分上显示出统计学显著改善，而安慰剂组为10%[95] - 针对Rett综合征的AVATAR研究达到所有主要和次要疗效终点，RSBQ AUC (p = 0.037)、ADAMS (p = 0.010) 和 CGI-I (p = 0.037) 均有显著改善[97] - 针对Rett综合征的EXCELLENCE研究计划在约84名5至18岁儿科患者中评估ANAVEX2-73的安全性和有效性[98] - 针对Rett综合征的AVATAR研究最初设计为2期，后根据早期研究结果和监管反馈更新为3期研究[96] 业务线表现：ANAVEX2-73针对帕金森病及相关疾病 - 公司完成了ANAVEX2-73治疗帕金森病痴呆（PDD）的2期概念验证试验，该双盲、随机、安慰剂对照研究招募了约132名患者，持续14周，按1:1:1随机分配至30mg、50mg剂量组或安慰剂组[101] - 在帕金森病痴呆2期试验中，ANAVEX2-73口服剂量高达每日50mg被证明安全且耐受性良好，并在认知药物研究（CDR）计算机评估系统分析中显示出具有临床意义、剂量依赖性且统计学显著的改善[102] - 公司于2021年1月获得了迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）100万美元的研究资助，用于开发ANAVEX2-73治疗帕金森病[103] 业务线表现：ANAVEX3-71及其他项目 - 公司启动了ANAVEX3-71的首次人体1期临床试验，该研究为前瞻性双盲、随机、安慰剂对照试验，共纳入36名健康男性和女性受试者[105] - 在ANAVEX3-71的1期临床试验中，该药物在每日单次5 mg至200 mg的剂量范围内均耐受性良好，未出现严重不良事件或显著的实验室检查异常[106] - 公司目前有两个核心项目和两个种子项目，专注于神经退行性和神经发育疾病[83] 临床前研究及早期试验数据 - 在阿尔茨海默病动物模型（Tg2576转基因小鼠）中，ANAVEX2-73对小鼠大脑氧化应激的发展产生了统计学显著的神经保护作用，并显著减轻了动物随时间和性别出现的学习和记忆缺陷[117] - 在ANAVEX2-73的1期单次递增剂量（SAD）临床试验中，根据方案定义的最大耐受单次剂量为55-60 mg，低于此剂量时耐受性良好，仅出现轻度不良事件[118] - 在针对结节性硬化症（TSC）遗传小鼠模型的临床前研究中，ANAVEX2-73治疗显著提高了存活率并减少了癫痫发作[126] 生物标志物与患者分层 - 基因组生物标志物分析显示，排除约10%-20%携带特定SIGMAR1变异的患者后，约80%-90%的患者可能显示出临床显著的功能和认知评分改善[87] 外部资助与合作 - 公司从国际Rett综合征基金会获得至少60万美元的资助，用于支持Rett综合征的多中心2期临床试验[92] - 公司于2021年1月获得了迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）100万美元的研究资助，用于开发ANAVEX2-73治疗帕金森病[103] 知识产权 - 公司持有15项美国专利、16项美国专利申请以及多项PCT或美国以外的专利申请[145] 市场与疾病流行病学 - 针对阿尔茨海默病，预计到2050年美国患者人数将增长至近1400万人[138] - 帕金森病市场预计到2029年将扩大至115亿美元[139] - 全球恶性黑色素瘤市场预计到2027年将增长至64亿美元[143] - 前列腺癌药物市场预计到2024年将增长至近135亿美元[144] - 全球胰腺癌药物治疗市场预计到2027年将增长至47亿美元[144] - 癫痫在2015年影响了340万美国人[142] - 雷特综合征约每10,000至15,000名女性中影响1人[140] 公司运营与财务状况概述 - 公司目前处于研发阶段，自2004年成立以来尚未获得任何收入[152] - 公司运营成本主要包括研发活动，如临床研究、临床供应、临床药物生产和配方[152]