收入和利润 - 2025年第三季度总营收为370万美元，较2024年同期的229万美元增长62%[15] - 2025年前九个月总营收为1053万美元，较2024年同期的2190万美元下降52%[15] - 2025年第三季度净亏损8053万美元，较2024年同期的4438万美元亏损扩大81%[15] - 2025年前九个月净亏损1.619亿美元，较2024年同期的1.663亿美元亏损略有收窄[15] - 2025年前九个月净亏损为1.61885亿美元，相比2024年同期的1.66295亿美元，亏损收窄2.7%[20][22] - 2025年第三季度净亏损8052.9万美元，较2024年同期的4437.8万美元增长约81.5%[133][142] - 2025年前九个月净亏损1.6189亿美元，较2024年同期的1.6629亿美元略有收窄[133] - 2025年第三季度总营收为370.1万美元，较2024年同期的228.7万美元增长约61.8%[133][142][143] - 2025年第三季度许可收入为358.2万美元，较2024年同期的211.1万美元增长约69.7%[143][144] - 2025年第三季度合同制造收入成本为零，而2024年同期为75.7万美元，反映了2024年7月列克星敦交易的影响[142][146] - 公司2025年前九个月总收入为1053万美元，较2024年同期的2189万美元减少1137万美元（下降51.9%）[167][168] - 公司2025年前九个月许可收入为1041万美元，较2024年同期的518万美元增加523万美元（增长100.9%）[168][169] - 公司2025年前九个月合同生产收入为0美元，较2024年同期的611万美元减少611万美元[168][170] - 公司合同制造营收成本在2025年前九个月为零，而2024年同期为1710万美元[173] - 公司2025年前九个月净亏损为1.619亿美元，累计赤字达到12.919亿美元[205] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为12.919亿美元，较2024年12月31日的11.3亿美元有所增加[133] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为3437万美元，较2024年同期的3060万美元增长12%[15] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为1944万美元，较2024年同期的1158万美元增长68%[15] - 2025年第三季度研发费用为3436.6万美元，较2024年同期的3059.5万美元增长约12.3%[133][142][147] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为1943.8万美元，较2024年同期的1157.5万美元增长约67.9%[133][142] - 公司2025年第三季度销售、一般和行政管理费用为1940万美元，较2024年同期的1160万美元增加678万美元（增长67.9%）[156][157] - 公司研发费用在2025年前九个月为1.059亿美元，与2024年同期的1.049亿美元相比略有增加[174] - 公司销售、一般和行政费用在2025年前九个月为4385万美元，较2024年同期的4128万美元增长6%[184][185] - 2025年前九个月股份补偿费用为1301.6万美元，相比2024年同期的1750.9万美元，下降25.7%[20][22] - 2025年第三季度和前三季度的基于股份的薪酬支出分别为352.2万美元和1301.6万美元[80] - 2025年前九个月，基于股权的薪酬费用为1,302万美元，相比2024年同期的1,751万美元下降26%[91] - 2025年前九个月，实验室和开发费用大幅增加至5,024万美元，相比2024年同期的2,751万美元增长83%[91] 研发项目费用明细 - 2025年第三季度亨廷顿病项目AMT-130研发费用为1180.1万美元，较2024年同期的447万美元增长约164.0%[148] - 公司2025年第三季度研发费用中，颞叶癫痫药物AMT-260开发成本为220万美元，较2024年同期的160万美元增加60万美元（增长37.5%）[151] - 公司2025年第三季度研发费用中，法布里病药物AMT-191开发成本为170万美元，较2024年同期的80万美元增加90万美元（增长112.5%）[152] - 公司2025年第三季度研发费用中，肌萎缩侧索硬化症药物AMT-162开发成本为160万美元，较2024年同期的90万美元增加70万美元（增长77.8%）[153] - 亨廷顿病项目AMT-130的研发费用大幅增加至3055万美元，较2024年同期的979万美元增长212%[175][177] - 颞叶癫痫项目AMT-260的研发费用为627万美元，较2024年同期的586万美元增长7%[175][179] - 法布里病项目AMT-191的研发费用为515万美元，较2024年同期的362万美元增长42%[175][180] - 肌萎缩侧索硬化症项目AMT-162的研发费用为457万美元，与2024年同期的454万美元基本持平[175][181] - 公司2025年第三季度人员及承包商相关费用为710万美元，较2024年同期的550万美元增加160万美元（增长29.1%）[157][159] - 公司2025年第三季度专业服务费用为636万美元，较2024年同期的145万美元增加491万美元（增长338.0%）[157][159] 现金流和资本状况 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物大幅增加至5.97亿美元，较2024年12月31日的1.589亿美元增长276%[13] - 公司于2025年第三季度完成后续公开发行，募集资金约3.002亿美元[17] - 公司于2025年9月完成后续公开发行，净筹资3.80737亿美元，显著增强了资本状况[20][22] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和受限现金总额为5.98549亿美元，较期初的1.60329亿美元增长273.4%[22] - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为1.00394亿美元，相比2024年同期的1.29884亿美元，现金使用量减少22.7%[22] - 2025年前九个月投资活动产生现金净额为1.19751亿美元，主要来自债务证券到期收款3.37195亿美元[22] - 2025年前九个月融资活动产生现金净额为4.12949亿美元，主要得益于公开发行和预融资权证发行[22] - 公司于2025年9月完成后续公开发行，获得净收益3.237亿美元[117] - 公司于2025年1月完成后续公开发行，获得净收益7010万美元，并于2025年2月因承销商行使超额配售权再获得1040万美元净收益[119] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和投资证券为6.942亿美元，较2024年12月31日的3.675亿美元增长约88.9%[133] - 2025年前九个月运营活动所用现金净额为1.004亿美元，投资活动产生现金净额1.198亿美元，融资活动产生现金净额4.129亿美元[205] - 2025年9月完成后续公开发行，扣除承销折扣等费用后净筹资3.237亿美元[207] - 2025年1月和2月通过后续公开发行净筹资约8050万美元[211] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物、受限现金和投资证券总额为6.957亿美元，预计足以支撑运营至2029年[197] 资产、负债和权益 - 截至2025年9月30日，股东权益为2.287亿美元，相比2024年12月31日的股东赤字675万美元有显著改善[13] - 截至2025年9月30日，总资产为8.884亿美元，较2024年12月31日的5.565亿美元增长60%[13] - 2025年9月30日股东权益总额为2.287亿美元，相比2024年12月31日的675.2万美元赤字，实现显著改善[20] - 现金及现金等价物公允价值为5.97056亿美元（2024年12月31日：1.5893亿美元）[46] - 截至2022025年9月30日，与协作服务和特许权收入相关的应收账款为388万美元，相比2024年12月31日的588万美元下降34%[94] - 应计费用及其他流动负债中人员相关应计项及负债为2652.6万美元（2024年12月31日：1229万美元）[57] - 截至2025年9月30日，与未归属奖励相关的未确认基于股份的薪酬支出为3428.8万美元[82] 金融工具和债务 - 公司持有一项面值1250万美元的可转换本票，年利率8.0%，截至2025年9月30日余额为1440万美元[35] - 按计量备选法核算的非公开股权投资账面价值为1560万美元（2024年12月31日：1380万美元）[36][37] - 持有至到期政府债务证券的摊余成本为9718.9万美元，未实现持有收益为5.1万美元，公允价值为9724万美元（2024年12月31日：摊余成本2.08591亿美元，未实现持有收益164万美元，公允价值2.08755亿美元）[38] - 现金及现金等价物中的投资证券为1.193亿美元（2024年12月31日：1530万美元）[39] - 或有对价公允价值为1780万美元（2024年12月31日：1090万美元），贴现率约为12.1%至12.5%（2024年12月31日：15.3%至16.2%）[48] - 预融资认股权证相关负债公允价值为3072.2万美元（2024年12月31日：零），未实现公允价值变动为572.2万美元[56] - 2025年修订贷款设施提取5000万美元，额外1.25亿美元贷款可用，当前浮动利率为9.70%[60][61] - 2025年修订贷款设施到期日为2030年10月1日，付息期有效至2028年10月1日[62] - 截至2025年9月30日，2025年修订贷款项下的未偿还本金总额为5000万美元，摊销成本为5240万美元[64] - 根据特许权融资协议，公司收到3.75亿美元预付款，净收益为3.701亿美元，预计总支付额为8.438亿美元，隐含利息支出为4.737亿美元[67][70][71] - 截至2025年9月30日，特许权融资协议负债余额为4.6909亿美元，2025年前九个月利息支出为4088.4万美元[72] - 2025年修订贷款要求公司自2027年1月1日起，在美国银行账户中保持最低现金余额，至少为未偿还本金总额的65%（满足条件后可降至50%或35%）或全球现金及现金等价物的100%[66] - 公司于2025年9月与Hercules Capital达成1.75亿美元的高级担保定期贷款融资[118] - 截至2025年9月30日，与预融资认股权证相关的负债公允价值为3070万美元，因股价下跌，在2025年11月3日公允价值减少1270万美元至1800万美元[102] - 公司欠Hercules的贷款本金总额为5000万美元，未来合同利息支付额为2610万美元，其中740万美元在未来12个月内支付[199] - 与uniQure France SAS收购相关的剩余里程碑付款承诺为1.878亿美元（1.60亿欧元），预计在2028年至2033年间支付[201] - 对Genezen的剩余最低采购承诺为2520万美元，其中1650万美元在未来12个月内支付[204] - 公司可从Hercules的2025年修订信贷额度中额外提取1亿美元，前提是AMT-130的BLA在2027年6月15日前获批[209] - 公司设立了ATM发行计划，可发售普通股筹资最多2亿美元，截至2025年9月30日尚未进行任何销售[210] 其他财务数据 - 其他综合损失净额在2025年前九个月为594.5万美元，相比2024年同期的314.5万美元，损失扩大89.0%[20] - 2025年第三季度和前三季度的利息支出分别为180万美元和540万美元，较2024年同期的370万美元和1110万美元有所下降[65] - 2025年第三季度和前三季度的外币收益分别为280万美元和920万美元，而2024年同期分别为收益260万美元和损失40万美元[64] - 2025年前九个月，与Hercules债务安排相关的利息费用为541万美元，相比2024年同期的1,119万美元下降52%[91] - 公司其他项目净收入在2025年前九个月为623万美元，较2024年同期的357万美元增长74%[186] - 公司非运营项目净支出在2025年前九个月为1811万美元，较2024年同期的2626万美元减少31%[190] - 公司2025年前九个月利息收入为1115万美元，较2024年同期的1718万美元下降35%[190] - 公司2025年第三季度非经营性项目净损失为2087万美元，较2024年同期的418万美元损失增加1669万美元[160] 业务表现和合作 - 2025年前九个月，公司确认与CSL Behring合作相关的收入为1,051万美元，相比2024年同期的2,189.8万美元下降52%[91] - 2025年前九个月，公司分部运营亏损为1.059亿美元，与2024年同期的1.048亿美元基本持平[91] - 2025年前九个月，公司确认与向Genezen出售关键试剂相关的一次性收入600万美元[95] - 荷兰税务当局认定公司收到的3.75亿美元预付款需在2023年纳税，导致公司在2025年第三季度及前九个月计提约750万美元的当期所得税费用[97][98][99] 临床项目进展 - AMT-130高剂量组在36个月时达到主要终点，通过cUHDRS测量显示疾病进展减缓75%，具有统计学显著性[113] - AMT-130高剂量组达到关键次要终点，通过TFC测量显示疾病进展减缓60%，具有统计学显著性[113] - AMT-130高剂量组在36个月时脑脊液神经丝轻链蛋白较基线平均降低8.2%[109] - 2025年10月公司与FDA举行pre-BLA会议后，AMT-130的BLA提交时间表变得不明确[114] - AMT-191 I/IIa期试验首个剂量组的所有患者在截止日期均显示α-半乳糖苷酶A酶活性持续增加，范围在平均正常值的27至208倍以上[127] - 若AMT-260进入III期临床研究，或有对价公允价值将增至5720万美元[49] 股权激励 - 截至2025年9月30日，公司普通股期权为4,682,032份，加权平均行权价为17.04美元，其中已完全归属且可行使的期权为2,534,300份[84] - 截至2025年9月30日，限制性股票单位（RSU）未归属数量为2,287,353份，加权平均授予日公允价值为11.51美元[85] 每股信息 - 截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司均报告每股亏损，因此所有潜在稀释普通股等价物（总计约754.8万股）在计算稀释每股亏损时被列为反稀释项而排除[100][101]