收入和利润表现 - 2025年第三季度总收入低于10万美元，较2024年同期的60万美元大幅下降，主要原因是诺华协议下的可计费工作减少[17] - 第三季度收入为1.3万美元，相比2024年同期的57.6万美元大幅下降98%[29] - 2025年第三季度净亏损为2180万美元，每股亏损1.84美元，而2024年同期净亏损为1640万美元，每股亏损2.25美元[20] - 第三季度净亏损为2177.2万美元，相比2024年同期的1642.5万美元亏损扩大33%[29] - 第三季度运营亏损为2066.7万美元，相比2024年同期的2127.5万美元略有改善[29] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为1340万美元，较2024年同期的1310万美元略有增加，主要因PBGENE-DMD项目投入增加[18] - 研发费用为1335.2万美元，与2024年同期的1308.4万美元基本持平[29] - 2025年第三季度一般及行政费用为730万美元，较2024年同期的880万美元下降，主要得益于员工相关成本及其他费用减少[19] 现金状况与流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及受限现金总额约为7120万美元，预计现金可支撑运营至2027年下半年[16] - 公司预计现金储备足以支撑运营至2027年下半年[25] - 公司于2025年10月31日从合作伙伴Imugene处获得800万美元的现金和股票里程碑付款[13] - 现金及现金等价物从2024年末的1.085亿美元减少至7121.2万美元[31] 资产与股东权益 - 总资产从2024年末的1.364亿美元下降至9335.1万美元[31] - 股东权益从2024年末的5639.3万美元大幅下降至1663.4万美元[31] PBGENE-HBV项目进展 - PBGENE-HBV在1期临床试验中显示出良好的安全性，并观察到所有患者HBsAg显著降低，其中一名患者实现持续约50%的基线降低[6] PBGENE-DMD项目进展 - PBGENE-DMD项目的新药临床试验申请预计在2025年底前提交，1期临床试验预计于2026年上半年启动，初步数据预计在2026年下半年公布[7] - PBGENE-DMD的新药临床试验申请预计在2025年底前提交[25] - PBGENE-DMD的1期临床试验预计于2026年启动，初步临床数据预计在2026年下半年获得[25] 合作伙伴项目进展 - 合作伙伴Imugene公布的azer-cel在1b期临床试验中，总体缓解率为81%，包含7例完全缓解和6例部分缓解[11] - 在CAR-T初治患者队列中，azer-cel的总体缓解率达到83%（5/6），其中50%（3/6）为完全缓解[11]