公司指数纳入与高管任命 - 公司被纳入罗素3000和罗素2000指数，自2025年6月27日美国市场收盘起生效[67] - 任命Gilad Mamlok为新任高级副总裁兼首席财务官，自2025年8月24日起接替Eyal Rubin[68] 商业化产品及市场授权 - 公司拥有两款商业化酶替代疗法产品：Elfabrio®用于法布里病成人患者，Elelyso®用于高雪氏症成人及4岁以上儿童[70] - Elelyso®于2012年5月首次获FDA批准，现已在包括巴西、以色列等23个市场获批上市[71] - Elfabrio®已在美国、欧盟、英国、瑞士、秘鲁、以色列、俄罗斯、新加坡、澳大利亚和台湾获批上市[71] - 公司与Chiesi就Elfabrio®签订全球独家许可和供应协议，负责生产并交付药物活性成分和产品[72][73] - 公司与Pfizer就Elelyso®签订修正协议，授权其全球（除巴西外）销售权，公司向Pfizer销售药物活性成分[74] - 公司向Pfizer和Fiocruz的销售以固定价格直接进行，收入在交付时确认，订单时间可能因库存调整等因素波动[75] 研发管线进展 - 公司研发管线包括PRX-115（用于 uncontrolled gout，预计2025年下半年启动II期临床试验）和PRX-119（用于NETs相关疾病）[76][78] - PRX-115一期临床试验包含64名受试者，其中48人接受药物治疗，16人接受安慰剂[150] - 仅25%的PRX-115治疗受试者（12/48）报告了药物相关不良事件[160] 技术平台与知识产权 - 公司拥有专有植物细胞蛋白表达系统ProCellEx®，用于生产重组治疗性蛋白，已获FDA批准两种商业化蛋白产品[80][81] - 公司持有16个专利家族，包括68项专利和42项待批专利申请[169] 疾病市场规模与流行病学 - 戈谢病全球市场规模2024年为17亿美元，预计2025年约为17亿美元，2024-2030年复合年增长率（CAGR）为-1.66%[95] - 法布里病全球市场规模预计2025年约为23亿美元，2024-2030年CAGR为7.39%，2030年年度销售额预计达到约32亿美元[102] - 法布里病在男性中的发病率约为四万至六万分之一[100] - 美国约有1490万成年人患有痛风，其中约25%患者的病情未得到控制[164] 临床研究安全性数据（BALANCE研究） - 在BALANCE研究中，PRX-102组52名患者中有47名（90.4%）出现至少一次治疗期间不良事件（TEAE），而阿加糖酶β组25名患者中有24名（96.0%）出现[109] - PRX-102组每100年暴露调整后的TEAE发生数为572.36次，阿加糖酶β组为816.85次[109] - PRX-102组治疗相关不良事件调整后发生率为每100年暴露42.85次，阿加糖酶β组为152.91次[110] - PRX-102组输注相关反应调整后发生率为每100次输注0.5次，阿加糖酶β组为3.9次[111] - PRX-102组研究结束时仅3/47（6.4%）患者使用输注前用药，阿加糖酶β组为3/24（12.5%）[111] - PRX-102组研究结束时11名（23.4%）患者ADA阳性，其中7名（63.6%）具有中和抗体活性；阿加糖酶β组6名（26.1%）ADA阳性，全部6名（100%）具有中和抗体活性[112] - 在BALANCE研究中，PRX-102组5名（9.4%）患者中止研究，阿加糖酶β组1名（4%）患者中止[113] 临床研究疗效与安全性数据（BRIDGE研究） - BRIDGE研究中患者年均eGFR斜率从-5.90 mL/min/1.73m²/年改善至-1.19 mL/min/1.73m²/年，改善率达79.8%[118] - BRIDGE研究不良事件发生率为9.1%（2/22），20%（4/20）患者产生持续性抗药抗体[119] 临床研究数据（BRIGHT研究） - BRIGHT研究纳入30名患者（24男6女），平均年龄40.5±11.3岁，29名完成52周研究[121][123] - BRIGHT研究治疗相关不良事件发生率30%（9/30），其中16.7%（5/30）出现输液反应[124][125] - BRIGHT研究血浆lyso-Gb3浓度从基线19.36±3.35 nM增至52周22.23±3.60 nM，变化值3.01±0.94 nM[126] - BRIGHT研究年均eGFR斜率为-2.92±1.05 mL/min/1.73m²/年，eGFR绝对值较基线变化-1.27±1.39 mL/min/1.73m²[126] 早期临床研究数据（I/II期研究） - I/II期研究显示lyso-Gb3水平较基线下降约90%，年均eGFR斜率为-2.1[132] - I/II期研究16名患者中18.75%（3/16）产生抗药抗体，12.5%（2/16）产生中和抗体[133] 合作与授权财务条款 - 公司从Chiesi获得5000万美元首付款、4500万美元研发成本报销及超10亿美元里程碑付款[142] - Chiesi需按净销售额15%-40%比例支付特许权使用费（美国市场15%-40%，其他市场15%-35%）[143] - Protalix公司从Chiesi获得2500万美元预付款，并有资格获得最高7.6亿美元的监管和商业里程碑付款[145] - Chiesi在2021年第二季度末支付1000万美元，以换取2500万美元长期监管里程碑付款的减少[146] 2025年第二季度收入和利润 - 2025年第二季度商品销售收入为1540万美元，同比增长160%（较2024年同期的1330万美元增加210万美元）[175] - 商品销售收入达2540万美元，同比增长840万美元（49%）[184] - 许可和研发服务收入为30万美元，同比增长10万美元（50%）[185] 2025年第二季度成本和费用 - 2025年第二季度销售成本为590万美元，同比下降38%（较2024年同期的950万美元减少360万美元）[177] - 销售成本为1410万美元，同比增长200万美元（17%）[186] - 2025年第二季度研发费用为600万美元，同比增长100%（较2024年同期的300万美元增加300万美元）[178][179] - 研发费用增加主要由于PRX-115二期临床试验的准备工作[179] - 研发费用为950万美元，同比增长370万美元（64%）[188] - 销售、一般和行政费用为260万美元，同比下降90万美元（26%）[181] 其他财务数据 - 净财务费用为50万美元，去年同期为净财务收入20万美元[182] - 所得税费用为50万美元，去年同期为所得税收益10万美元[183] - 现金及短期银行存款余额为3340万美元[193] - 通过销售协议发行普通股获得净收益680万美元[196] - 运营现金流净流出1030万美元[196]