临床试验进展与监管反馈 - 公司正在进行关键性3期MIRACLE试验评估Annamycin联合Cytarabine治疗复发/难治性急性髓系白血病，预计2025年底进行中期数据揭盲，2026年上半年进行额外揭盲[88] - FDA反馈使3期试验B部分样本量减少至222名受试者，较初始方案缩减约10%[103] - 截至2025年7月25日，MIRACLE试验已在全球选定超过35个试验中心，其中4个中心（乌克兰、格鲁吉亚、西班牙、美国）正在积极招募受试者[102] - 已有8名受试者入组MIRACLE试验的三盲随机试验[102] - 公司计划在2025年下半年完成A部分前45名受试者招募并揭盲顶线结果[102] - 格鲁吉亚监管机构于2025年7月9日批准了MIRACLE试验的临床申请[106] - 欧洲药品管理局批准在欧盟9个国家（比利时、捷克、法国、德国、意大利、立陶宛、波兰、罗马尼亚和西班牙）进行MIRACLE三期临床试验[107] - 公司收到FDA书面反馈，同意在儿童R/R AML患者中进行Annamycin与Cytarabine联合疗法的单一儿科批准研究[109] 药物安全性与疗效数据 - Annamycin在5项临床试验的84名受试者中均未显示心脏毒性证据，其中77名内部试验受试者中有56名剂量超过FDA终身最高限制550 mg/m²[96] - 一名受试者累计Annamycin暴露量达3,420 mg/m²（约为FDA批准终身暴露量的5倍），未报告心脏毒性[96] - MB-107试验中Annamycin单药治疗STS肺转移患者的中位总生存期为13.5个月（n=36）[111] 研发管线与试验状态 - 公司拥有14项进行中或已完成临床试验，涵盖内部和外部资助项目[100] - 目前开展两项AML临床试验：MB-106（1B/2期，已关闭招募）和MB-108（2B/3期关键试验，正在招募）[100] 知识产权与法规批准 - 公司获得欧盟"预脂质体Annamycin冻干制剂制备方法"专利授权，基础专利期限延长至2040年[117] - 世界卫生组织批准"naxtarubicin"作为Annamycin的国际非专利名称[119] 研发费用 - 2025年第二季度研发费用为360万美元，同比下降12.2%（490万美元降至360万美元）[125][127] - 2025年上半年研发费用为703.6万美元，同比下降15.6%（834.2万美元降至703.6万美元）[125][131] 一般及行政费用 - 2025年第二季度一般及行政费用为209万美元，与去年同期基本持平（206万美元）[125][127] - 2025年上半年一般及行政费用为456.8万美元，同比增长2.5%（445.7万美元增至456.8万美元）[125][132] 认股权证负债公允价值变动 - 2025年第二季度认股权负债公允价值变动收益为960.9万美元，去年同期为169.6万美元[125][128] - 公允价值变动导致认股权证负债产生净收益1870万美元，而去年同期为320万美元[133] - 2025年6月和2月发行的权证初始负债为3540万美元，初始确认损失1820万美元[134] 现金流与融资活动 - 2025年上半年经营活动现金使用量为1014.6万美元，同比减少260万美元[136][139] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物净增加327.9万美元，去年同期为净减少1270.5万美元[136] - 2025年6月公开发行获得总收益590万美元，权证若全部现金行权可再获1780万美元[141] - 2025年2月向机构投资者发行获得总收益350万美元[142] - 2025年2月认股权证行权诱导计划获得收益580万美元[143] - 2025年6月与Roth资本签订市场发行协议，最高可发行650万美元普通股[140] 运营资金与融资需求 - 公司现金预计可维持运营至2025年第四季度，需额外融资约1000万美元支持2026年第一季度运营[145] 行政与合规支出 - 2025年上半年SEC调查相关行政费用支出约0.3万美元，去年同期为1万美元[147]