财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用增至1120万美元，同比增长662%，主要因或有对价公允价值调整增加920万美元[209] - 研发费用降至200万美元，同比下降34%，主要因VCN-01相关临床试验成本减少[210] - VCN-01直接研发成本从131万美元降至78万美元，降幅40%[212] - 公司确认商誉减值损失400万美元，账面价值从550万美元减至150万美元[213] - 净亏损1310万美元，每股亏损1.93美元，上年同期为830万美元[215] - 2025年上半年经营活动现金净流出946.8万美元同比增加13.6%[231][232] - 期末现金及等价物为1216.6万美元较期初减少35.1%[231] 融资活动与资金状况 - 公司完成公开募股，总收益约为750万美元，包括1,990,900股普通股、可购买4,827,280股的预融资认股权证和可购买6,818,180股的普通认股权证[129] - 公司提交了发售补充文件，计划通过销售代理发行最多2,534,352股普通股，销售代理佣金率为每股总售价的3.0%[128] - 现金及等价物为1210万美元，较2024年底增加50万美元[225] - 2025年5月完成公开发行募资750万美元（净募资690万美元）[227] - 研发税收返还和政府项目贷款共获得310万美元资金[227] - 2025年上半年融资活动现金净流入988.3万美元主要来自股票发售[231][234] - 普通股发售获得净收益690万美元占融资现金流入69.8%[234] - 研发税收抵免获得180万美元资金注入[234] - 设备采购导致投资活动现金流出1.6万美元[233] 资金需求与持续经营 - 预计现有资金可维持运营至2026年第一季度[226] - 公司当前现金约950万美元预计可维持运营至2026年第一季度[229] - 现金及现金等价物不足以支撑未来12个月运营存在持续经营重大不确定性[229] - 需通过股权/债务融资完成VCN-01三期及SYN-004三期临床试验[230] - 累计赤字达3.524亿美元[224] - 公司无表外安排及重大融资租赁[236][238] VCN-01临床试验结果（胰腺癌） - VIRAGE 2b期临床试验中，接受2剂VCN-01及4个以上化疗周期的患者(n=34)中位总生存期为14.8个月，对照组(n=29)为11.6个月，风险比0.44[140] - VCN-01治疗组中位总生存期为10.8个月，对照组为8.6个月，风险比0.57[142] - VCN-01治疗组中位无进展生存期为7.0个月，对照组为4.6个月，风险比0.55[142] - VCN-01治疗组中位缓解持续时间为11.2个月，是对照组5.4个月的两倍以上，风险比0.22[142] - 96名新诊断转移性胰腺癌患者参与VIRAGE试验分析，VCN-01联合治疗组显示生存获益[140] - VIRAGE 2b期临床试验达到目标患者入组，可评估患者为92名[150] VCN-01临床试验结果（头颈部癌） - 头颈部癌研究中，序贯治疗组在3.3×10¹² vp剂量下总生存期（OS）为15.5个月[166] - 头颈部癌研究中，序贯治疗组在1×10¹³ vp剂量下总生存期（OS）为17.3个月[166] - 头颈部癌研究中，11名患者（61.1%）生存期超过12个月[166] - 头颈部癌研究中，伴随治疗组在3.3×10¹² vp剂量下总生存期（OS）为10.4个月[166] - 头颈部癌研究共入组20名患者，中位既往治疗线数为4[166] VCN-01临床试验结果（其他癌症与联合治疗） - VCN-01与huCART-meso细胞联合治疗胰腺癌和卵巢癌的1期试验中，66.6%（6名患者中的4名）出现肿瘤缩小[169] - VCN-01在联合治疗中的剂量确定为3.3x10¹²病毒颗粒（vp）用于进一步开发[169] - huCART-meso细胞单次给药剂量为5x10⁷个细胞，VCN-01单次静脉输注剂量为3.3x10¹²或1x10¹³ vp[167] - VCN-01已在142名患者中施用，涵盖胰腺癌、头颈鳞癌、卵巢癌、结直肠癌和视网膜母细胞瘤等多个临床试验[146] - 36名患者接受了第二次VCN-01静脉给药，耐受性良好[150] VCN-01临床试验（视网膜母细胞瘤） - 在视网膜母细胞瘤研究中，VCN-01耐受性良好，2次眼内给药剂量为2E10 vp/眼，最常见不良反应是葡萄膜炎[138] - 视网膜母细胞瘤1期研究患者接受两次玻璃体内注射VCN-01，剂量为2×10⁹ vp/眼（n=1）或2×10¹⁰ vp/眼（n=8）[158] - FDA授予VCN-01治疗视网膜母细胞瘤的罕见儿科疾病认定（RPDD）[161] SYN系列产品进展 - SYN-004（ribaxamase）在异基因造血细胞移植（HCT）受者中的1b/2a期试验设计为每日4次口服150mg[179] - SYN-004试验计划纳入36名可评估患者，分为3个队列，每个队列8人接受SYN-004、4人接受安慰剂[179] - SYN-020生产预期成本降至每克数百美元，商业化生产可达每升3克以上[184] - SYN-020的1期单次递增剂量（SAD）研究显示，口服剂量从5mg至150mg均具有良好的安全性[185] - SYN-020的1期多次递增剂量（MAD）研究纳入32名健康志愿者，剂量从5mg至75mg每日两次，持续14天[186] - SYN-020的MAD研究中，治疗组24名受试者中有3名出现便秘（轻度1级），安慰剂组8名中有1名出现便秘[186] - 异基因HCT受者中CDI相关的住院时间估计延长7天[177] 临床前研究 - 公司VCN-01与脂质体伊立替康联合治疗在临床前研究中显示显著抗肿瘤效果，剂量为4x10¹⁰ vp时抑制肿瘤生长[190] - VCN-11在临床前研究中诱导肿瘤细胞毒性比正常细胞高450倍[192] - VCN-11在动物研究中最高耐受剂量达1.2x10¹¹ vp/小鼠和7.5x10¹¹ vp/仓鼠[192] 知识产权 - 公司拥有超过135项美国及国际专利，另有50多项专利处申请中[196] - SYN-004专利保护期至少持续至2031年（美国专利号8,894,994等）[197] - SYN-020专利预计于2038-2040年到期[198] - VCN-01专利组合包含美国专利10,316,065等，保护期至2030年[199] 业务发展与合作 - 公司支付医院约33.4万美元（€320,265）以获得治疗视网膜母细胞瘤的独家技术许可[159] 研发活动与成本 - 公司正在准备胰腺癌2b期临床试验和视网膜母细胞瘤1期试验的临床研究报告[147] - 截至2025年6月30日，公司应计CRO费用为250万美元[208] - 截至2025年6月30日，公司预付CRO成本为5万美元[208] - 截至2024年6月30日，公司预付CRO成本为20万美元[208]