XPro1595阿尔茨海默病临床试验结果 - XPro1595在阿尔茨海默病（AD）的II期试验中，主要和关键次要终点未达到（mITT人群n=200）[111][114] - 在预定义的富集人群（n=100，占总数50%）中，XPro1595对认知功能（EMACC）显示出效应值0.27，超过公司阈值0.2[117][123] - XPro1595在富集人群中对神经精神症状（NPI）的效应值为-0.23，但未达到统计学显著性（p=0.2）[117][123] - II期试验采用2:1随机分组（XPro:安慰剂），208名早期AD患者接受每周皮下注射1.0mg/kg XPro1595或安慰剂，持续6个月[110] - 富集人群需满足两项炎症生物标志物或APOE4等位基因，其安慰剂组出现预期认知下降（EMACC），而mITT安慰剂组未下降[114][118] - XPro™组患者中94.2%出现治疗相关不良事件（TEAEs），显著高于安慰剂组的88.1%[126] - XPro™组注射部位反应发生率高达52.5%（73/139），而安慰剂组仅3.0%（2/67）[126] XPro1595生物标志物数据 - 在I期试验中，XPro1595最高剂量（1mg/kg/周）使脑脊液神经炎症标志物显著降低，包括Visinin样蛋白-1（91%）和神经丝轻链（84%）[108] - XPro1595治疗3个月后，脑脊液p-Tau217和pTau181分别减少43%和2%[108] - XPro1595在I期试验中剂量依赖性降低脑脊液炎症复合评分（OLINK Target 48细胞因子面板）[109] CORDStrom项目进展 - CORDStrom针对RDEB的III期试验已完成，数据将用于监管申报[105] - CORDStrom在RDEB患儿中使瘙痒评分持续降低27%以上（6个月随访数据）[136] - FDA于2024年12月13日授予CORDStrom罕见儿科疾病认定（RPDD）[141] - FDA于2025年1月6日授予CORDStrom孤儿药资格（ODD），含7年市场独占权[142] - 美国/英国/欧盟约有2,000名RDEB患者，存在重大未满足医疗需求[134] - CORDStrom治疗组未报告任何严重不良事件（SAEs）[136] 公司研发管线规划 - 公司计划2026年上半年向英国提交XPro1595的MAA申请，随后向FDA提交BLA[105] - 公司计划2025年底与FDA召开第二阶段结束会议，并预计XPro™有资格获得突破性疗法认定[130] - 公司计划2026年向欧盟和英国提交CORDStrom上市许可申请（MAA）[143] - INKmune治疗高风险MDS/AML的I期试验因招募问题于2024年3月终止，但4名患者数据显示治疗安全性及NK细胞活性持续4个月[144] - 针对转移性去势抵抗性前列腺癌的I/II期多中心试验于2023年12月启动，预计2025年第四季度完成入组，6个月后公布顶线数据[145] 财务数据：收入和利润 - 2025年上半年收入仅5万美元，来自已终止的许可协议，同比增加3.6万美元[164] - 2025年上半年其他收入为30万美元，主要来自现金投资利息收入[168] 财务数据：成本和费用 - 2025年第二季度研发费用为580万美元，同比下降125万美元，主要因阿尔茨海默项目临床II期完成[158][159] - 2025年上半年研发总支出为1340万美元，同比下降230万美元，主要因阿尔茨海默项目支出减少[163][165] - 2025年第二季度管理费用为225万美元，同比下降56万美元，主要因股权激励费用减少[160] - 公司通过澳大利亚和英国子公司获得研发税收激励，相关金额反映为研发费用减少[152][153] 财务数据：资产和现金流 - 公司报告截至2025年6月30日的六个月净亏损为3420万美元，现金及现金等价物为3340万美元[146] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3340万美元，但预计不足以维持未来一年运营[174] - 2025年上半年经营活动现金净流出1420万美元，投资活动现金净流出70.6万美元，融资活动现金净流入2755万美元[178] - 公司通过ATM发行和注册直接发行合计募资2840万美元（净额2740万美元），共出售430.5万股普通股[171][182] - 海外子公司持有非美元现金余额约20万美元，汇率波动可能对财务结果产生不利影响[173] 财务数据：减值和非现金支出 - 2025年第二季度无形资产减值1650万美元，因阿尔茨海默药物XPro未达主要终点且暂停开发[161] - 公司因阿尔茨海默症候选药物XPro二期临床试验未达主要终点，停止开发并计提无形资产减值损失1650万美元[167] - 2025年上半年研发相关无形资产减值1650万美元，非现金股权激励支出360万美元[179] 公司财务状况和风险 - 公司预计未来将持续亏损并面临重大运营资金压力，需通过股权/债务融资维持运营[147] - 2025年上半年净亏损3420万美元，较2024年同期的2080万美元扩大64.4%[170] - 2024年同期偿还债务500万美元，2025年无债务偿还记录[183][184] - 公司明确表示存在持续经营重大疑虑，需通过股权/债权融资等方式获取额外资金[175][176] - 公司需支付250,000英镑（约30万美元）初始里程碑款项以获得GOSH临床数据独家使用权[139]