收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度收入1830万美元，较2024年同期的30万美元大幅增长，主要归因于与礼来公司达成衣壳许可协议获得的首付款[10] - 2025年第二季度收入1830.6万美元，同比增长5044.4%[27] - 2025年上半年总收入2474.3万美元，同比增长2856.5%[27] - 2025年第二季度净亏损2000万美元，每股亏损0.08美元，较2024年同期的3610万美元净亏损有所收窄[9] - 2025年上半年净亏损5058.3万美元，同比收窄40.6%[27] - 2025年第二季度经营亏损1785.5万美元，同比收窄51.9%[27] - 2025年第二季度每股亏损0.08美元，同比收窄55.6%[27] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度GAAP运营费用为3620万美元，非GAAP运营费用为3300万美元[12] - 2025年第二季度研发费用2708.4万美元，同比增长11.8%[27] - 预计2025年全年GAAP运营费用在1.35亿至1.55亿美元之间，非GAAP运营费用在1.25亿至1.45亿美元之间[15][16] 现金及资本状况 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为3830万美元，预计可支撑运营至2025年第四季度[14] - 现金及现金等价物从2024年底4191.8万美元下降至3834.4万美元[28] - 公司通过承销注册股权发行筹集了约2100万美元净收益[5] - 总资产从2024年底1.016亿美元下降至9755.8万美元[28] - 股东权益从2024年底2277万美元下降至1960.2万美元[28] 法布里病基因疗法项目进展 - 法布里病基因疗法STAAR研究显示，所有32名患者在52周时平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）[6] - 19名完成104周随访的患者平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[6] - 计划在2026年第一季度提交法布里病基因疗法的生物制剂许可申请（BLA）[11] 慢性神经病理性疼痛项目进展 - 慢性神经病理性疼痛STAND研究预计2025年秋季首例患者给药，2026年第四季度获得初步疗效数据[2][11] 其他财务数据 - 2025年第二季度其他净支出249万美元，去年同期为净收入61.4万美元[27]