收入和利润（同比环比） - 公司2025年第二季度总收入为4.52049亿美元，同比增长100.7%（2024年同期为2.2525亿美元）[14] - 2025年第二季度净利润为1.23551亿美元，同比扭亏为盈（2024年同期亏损6626.5万美元）[14] - 2025年上半年净亏损为2338.7万美元，相比2024年同期的2.09068亿美元大幅减少[21] - 公司2025年第二季度每股收益为0.78美元（基本）和0.70美元（稀释）[14] - 公司2025年第二季度基本每股收益为0.78美元，而2024年同期每股亏损0.45美元[14] - 2025年第二季度公司实现净利润1.23551亿美元，而2024年同期净亏损6626.5万美元[104] - 2025年上半年公司收入为5.8366亿美元，同比增长69.3%（2024年同期为3.44748亿美元）[104] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度研发支出为2.1746亿美元，同比下降2.1%（2024年同期为2.22064亿美元）[14] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为9062.2万美元，同比增长39.2%（2024年同期为6511.3万美元）[14] - 2025年股票薪酬费用为5940.8万美元，较2024年同期的6206.8万美元下降4.3%[21] - 2025年上半年股票薪酬费用为6040.8万美元，较2024年同期的6206.8万美元略有下降[18] - 2025年第二季度公司研发支出为1.17689亿美元，同比下降12.3%（2024年同期为1.34199亿美元）[104] - 2025年第二季度公司销售、一般及行政费用为8108.1万美元，同比增长41.2%（2024年同期为5741.8万美元）[104] 业务线表现 - 2025年第二季度商业收入为1.02756亿美元，同比增长42.6%（2024年同期为7203.6万美元）[14] - 2025年第二季度产品销售额为1927.3万美元（2024年同期为0）[14] - 2025年第二季度特许权使用费收入为6995.2万美元，同比增长9.6%（2024年同期为6384.4万美元）[14] - TRYNGOLZA产品在2025年第二季度净销售额为1927.3万美元，2024年同期无销售[38][40] - SPINRAZA特许权收入在2025年第二季度为5433.7万美元，较2024年同期的5674.3万美元下降4.2%[38] - WAINUA特许权收入在2025年第二季度为1041.5万美元，较2024年同期的378.1万美元增长175.5%[38] - 2025年第二季度研发收入为3.49293亿美元，较2024年同期的1.53214亿美元增长128%[38] - 公司与阿斯利康的合作在2025年第二季度带来5428.8万美元收入，占总收入的12%[59] - 2025年第二季度公司与小野制药的合作带来2.8亿美元收入，占总收入的62%[63] - 公司从小野制药获得2.8亿美元预付款，其中2.78亿美元确认为研发收入[62] - 公司在2025年第二季度因阿斯利康启动opemalirsen的2b期研究获得3000万美元里程碑付款[58] - 公司与Ono制药在2025年3月达成协议，共同开发治疗真性红细胞增多症的sapablursen药物[60] - 公司与Ono的合作协议中，可获得总计高达9.4亿美元的收入，包括2.8亿美元的预付款、2000万美元的研发里程碑付款、最高2000万美元的监管里程碑付款以及最高6.2亿美元的销售里程碑付款，此外还可获得净销售额中约15%的特许权使用费[61] - 公司在2025年第二季度确认了2.78亿美元的sapablursen许可收入及200万美元的研发服务收入[62] 现金流和投资 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为2.97304亿美元，较2024年底增长22.8%（2024年底为2.42077亿美元）[12] - 2025年6月30日现金及现金等价物为2.97304亿美元，较2024年同期2.93993亿美元略有增长[21] - 2025年短期投资净流入5050万美元（出售8.80545亿美元，购买8.02657亿美元）[21] - 2025年经营性现金流为56.3万美元，相比2024年同期净流出2.69818亿美元显著改善[21] - 2025年上半年公司经营活动现金流从2024年同期的-2.698亿美元改善至56.3万美元[21] - 2025年上半年短期投资净流入8.805亿美元，投资活动净现金流为5039.1万美元[21] - 2025年6月30日现金及等价物余额为2.973亿美元，较2024年同期2.940亿美元增长1.1%[21] - 2025年上半年递延合同收入减少3448.8万美元，主要源于收入确认加速[21] 资产和负债 - 截至2025年6月30日，股东权益为6.31724亿美元，较2024年底增长7.4%（2024年底为5.88351亿美元）[12] - 2025年6月30日存货总额为2497.7万美元，较2024年底1251.2万美元增长99.6%[35] - 2025年应计负债总额为9895.7万美元，较2024年底1.08438亿美元下降8.7%[36] - 2025年累计赤字达22.73195亿美元，较2024年底22.49808亿美元扩大1%[18] - 2025年其他综合收益亏损2798.7万美元，较2024年3483.8万美元收窄19.7%[18] - 2025年员工股票计划净融资352.8万美元，较2024年2620.5万美元下降86.5%[21] - 2025年6月30日股东权益总额为6.317亿美元，较2024年同期的2.637亿美元增长139.5%[17][18] - 2025年6月30日累计赤字为22.732亿美元，较2024年同期20.050亿美元扩大13.4%[17][18] - 2025年6月30日其他综合收益为-2798.7万美元，较2024年同期-3483.8万美元改善19.7%[17][18] - 2025年上半年无形资产摊销费用为118万美元，较2024年同期126万美元下降6.3%[21] - 公司2025年6月30日库存总额为24,977千美元，其中原材料706千美元，在产品24,114千美元，成品157千美元[35] - 公司2025年6月30日应付账款总额为98,957千美元，其中临床费用59,573千美元，商业费用12,364千美元[36] 证券和投资组合 - 2025年6月30日，公司95%的可供出售证券到期时间少于两年（其中66%在一年内到期，29%在1-2年内到期）[68] - 2025年6月30日，公司持有20.47955亿美元可供出售债务证券，其中13.29609亿美元为一年内到期证券，7.18346亿美元为一年以上到期证券[72] - 2025年6月30日，公司持有2.5805亿美元权益证券，其中公开交易证券公允价值为298.9万美元，私有证券公允价值为2281.6万美元[72] - 2025年6月30日，公司对7家私营公司和3家上市公司持有不足20%的股权[70] - 2025年6月30日，公司认定11.39922亿美元债务证券存在暂时性减值，未实现亏损总额为1366万美元[74] - 2025年上半年，公司公开交易权益证券录得230万美元未实现净亏损，私有权益证券因减值损失1820万美元[75] - 公司债务证券均具有A-1/P-1/F-1及以上投资级信用评级[69] - 公司可供出售证券中，企业债持仓最大（2025年6月30日公允价值为10.66386亿美元）[72][74] - 截至2025年6月30日，公司公允价值为22.274亿美元的投资组合中，9.574亿美元为一级资产（活跃市场报价），12.699亿美元为二级资产（可观察输入）[76] - 公司持有6069.57万美元的公司债务证券，其公允价值为6069.57万美元，未实现收益24.2万美元，未实现亏损37.3万美元[72] - 公司持有1226.9万美元的美国政府部门债务证券，公允价值为1227.03万美元，未实现收益6.6万美元，未实现亏损5.3万美元[72] - 公司持有5933.78万美元的美国国债，公允价值为5930.97万美元，未实现收益16.8万美元，未实现亏损44.9万美元[72] - 公司持有4583.06万美元的公司债务证券（到期超过一年），公允价值为4594.29万美元，未实现收益148.4万美元，未实现亏损36.1万美元[72] - 公司持有7168.07万美元的长期债务证券（到期超过一年），公允价值为7183.46万美元，未实现收益202.9万美元，未实现亏损49万美元[72] - 公司持有的暂时性减值债务证券总估值为11.399亿美元，其中公司债部分未实现损失734,000美元[74] - 2025年上半年公开交易股票证券净未实现损失230万美元，私募股权证券减值损失1,820万美元[75] - 截至2025年6月30日，公司现金等价物公允价值为1.765亿美元，其中2,440万美元计入短期投资[76][78] 可转换票据和债务 - 2025年6月30日，公司1.75%可转换优先票据产生321.5万美元稀释效应，0%可转换优先票据产生79.2万美元稀释效应[65] - 公司1.75%票据和0%票据在2025年6月30日的公允价值分别为6.042亿美元和6.407亿美元，较2024年12月31日分别增长6.1%和4.6%[77] - 与Royalty Pharma的 royalty协议负债净额在2025年6月30日达到5.547亿美元，当期支付2489万美元并确认3716万美元利息费用[91] - 公司1.75%可转换票据未摊销发行成本为860万美元，有效利率2.3%，转换价格为每股53.73美元[94] - 0%可转换票据将于2026年4月到期，未摊销发行成本240万美元，通过看涨价差将有效转换价格提高至76.39美元[96] - 看涨价差交易总成本4690万美元，其中1.367亿美元用于购买票据对冲，8980万美元来自出售认股权证[97] - 公司完成5.75亿美元的1.75%可转换优先票据发行，其中5.327亿美元用于回购和结算2024年到期的0.125%票据[93] - 截至2025年6月30日，公司1.75%票据未偿还本金余额为5.75亿美元，有效利率2.3%，转换价格为每股53.73美元，可转换普通股数量为1070万股[94] - 公司完成6.325亿美元的0%可转换优先票据发行，其中3.19亿美元用于支付2021年到期的1%票据剩余本金3.099亿美元[95] - 截至2025年6月30日，公司0%票据未偿还本金余额为6.325亿美元，有效利率0.5%，转换价格为每股57.84美元，可转换普通股数量为1090万股[96] - 公司通过买入票据对冲和卖出认股权证组合的价差交易，将0%票据的有效转换价格提高至76.39美元，总成本为4690万美元[97] - 与未来特许权销售相关的负债净额在2025年6月30日达到5.548亿美元，当期支付特许权费用2,489.4万美元[91] - 公司对未来特许权销售协议采用12.7%的有效利率计算利息费用[90] 股权激励 - 2025年前六个月股权激励总支出为6040.8万美元，同比下降2.7%，其中研发费用占比达65.9%（3984万美元）[79] - 未确认股权激励费用中，股票期权、RSU和PRSU分别为4230万美元、9870万美元和1540万美元，预计摊销期分别为1.3年、1.6年和1.7年[79] - 2025年RSU授予加权平均公允价值为每股32.97美元，较2024年同期下降37.3%，PRSU授予价值为每股48.81美元，下降37.7%[82][84] - 未确认股票薪酬费用中，股票期权、RSU和PRSU分别为4,230万美元、9,870万美元和1,540万美元[79] - 2025年员工股票期权Black-Scholes模型参数：无风险利率4.5%，波动率42%，预期期限6.3年[81] - 2025年授予的RSU和PRSU加权平均公允价值分别为每股32.97美元和48.81美元[82][84] 税务和其他 - 2025年7月生效的OBBBA法案允许公司加速扣除2022年以来资本化的研发费用，但预计对2025年实际税率无重大影响[86] - 公司运营作为单一业务部门，专注于RNA靶向药物的研发和商业化[102]