财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度净亏损1730万美元，而2024年同期净利润为5540万美元[10][15] - 2025年第二季度合作收入为零，2024年同期因赛诺菲许可费收入8000万美元[10] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为1300万美元，同比下降430万美元，主要由于员工薪酬减少和losmapimod项目终止[10] - 2025年第二季度管理费用为680万美元，同比下降340万美元，主要因专业服务费和员工薪酬减少[10] 现金及等价物 - 截至2025年第二季度末，公司现金及等价物和市场证券为2.141亿美元，较2024年底的2.41亿美元减少2690万美元[10][13] - 公司预计当前现金储备可支撑运营至2028年[6] 临床试验表现（PIONEER试验） - PIONEER试验12mg剂量组显示HbF平均增加8.6%，F细胞比例达67%，总血红蛋白增加0.9 g/dL[4] - 12mg剂量组治疗期间未出现药物相关严重不良事件(SAEs)[4] - 20mg剂量组数据计划于2025年底公布[2][4] 研发计划 - 计划在2025年第四季度提交DBA(先天性再生障碍性贫血)的新药临床试验申请(IND)[4]