财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第一季度总收入为86.5万美元，其中全部来自政府补助收入，2024年同期为50.4万美元[26] - 2025年第一季度净亏损1.36亿美元，同比扩大16.6%（2024年同期为1.166亿美元）[15] - 2025年第一季度净亏损1.35996亿美元，较2024年同期的1.16591亿美元扩大16.7%[26] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第一季度研发费用为7250万美元，同比下降5%（2024年同期为7620万美元）[15] - 2025年第一季度研发支出为7248.4万美元，同比下降4.8%（2024年同期为7617.2万美元）[26] - 2025年第一季度其他收入净额为1353.7万美元，较2024年同期下降45.2%（2472万美元）[26] 财务数据关键指标变化（现金及等价物） - 截至2025年3月31日，公司现金及等价物和可交易证券总额为18.55亿美元[1] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2.35184亿美元，较2023年末减少21.1%（2.98257亿美元）[28] - 公司持有的有价证券价值16.20101亿美元，较2023年末增长0.9%（16.05569亿美元）[28] - 公司总资产从2023年末的22.42034亿美元降至2025年3月末的21.66102亿美元[28] 业务线表现（CTX310™） - CTX310™在Phase 1临床试验中显示剂量依赖性降低甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL），峰值降低分别达82%和81%[1] - CTX310™在剂量水平DL3和DL4下，ANGPTL3基线水平降低高达75%[4] - 公司计划在2025年下半年医学会议上公布CTX310™的Phase 1完整数据[7] 业务线表现（CTX320™） - CTX320™针对LPA基因的Phase 1临床试验预计2025年第二季度更新数据[7] 业务线表现（CTX112™） - CTX112™在B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病（如系统性红斑狼疮）的临床试验中获FDA再生医学高级疗法（RMAT）认定[10] 业务线表现（CTX131™） - CTX131™针对CD70的CAR T疗法在实体瘤和血液恶性肿瘤的临床试验数据预计2025年更新[10] 业务线表现（CASGEVY®） - CASGEVY®全球已激活超过65个授权治疗中心（ATCs），约90名患者完成细胞采集[7] - 公司首个CRISPR基因编辑疗法CASGEVY®于2023年底在多国获批用于镰状细胞病和β地中海贫血治疗[19] 业务线表现（CTX211） - 基因编辑疗法CTX211针对1型糖尿病的1期临床试验正在进行中[18] 业务线表现（心血管疾病临床试验） - 公司主要临床管线CTX310（靶向ANGPTL3）和CTX320（靶向LPA）正在进行心血管疾病临床试验[17]