财务数据关键指标变化 - 公司2025年第一季度净亏损8480万美元，2024年同期为7240万美元[79] - 截至2025年3月31日，公司累计赤字达13亿美元，现金及投资总额为6.021亿美元[79] - 公司2025年第一季度产品净收入为2004.2万美元，主要来自Revuforj的销售[105][106] - 运营净亏损扩大至8375.7万美元，同比增加424.3万美元[105] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损达13亿美元[131] - 2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.54亿美元，短期和长期投资为4.481亿美元[133] 收入和利润 - Revuforj在2025年第一季度实现净收入2000万美元，为美国上市后首个完整季度表现[80] - Niktimvo在2025年第一季度实现净收入1360万美元，为美国上市后首个不完整季度表现[83] - 公司2025年第一季度产品净收入为2004.2万美元，主要来自Revuforj的销售[105][106] 成本和费用 - 研发费用同比增长514.4万美元至6163.6万美元，主要因axatilimab相关成本增加1411万美元（含UCB的1000万美元里程碑付款）[109][115] - 销售及行政费用同比激增1800.9万美元至4103.1万美元，主要由于Revuforj和Niktimvo商业化相关支出增加[110][116] - Revumenib相关研发成本减少1063.6万美元，主要因2024年支付给AbbVie的800万美元里程碑费用未重复发生[115] 业务线表现 - 截至2025年3月底，Revuforj在72%的医保覆盖人群中获得政策支持（2月底为53%）[80] - 截至2025年3月底，95%的核心账户和70%的骨髓移植中心已订购Niktimvo[83] - BEAT AML试验显示100%总体缓解率（37/37）和95%复合完全缓解率（35/37）[83] - SAVE试验显示82%总体缓解率（27/33）和48%完全缓解率（16/33）[83] - INTERCEPT试验中54%患者（6/11）实现微小残留病灶减少，36%（4/11）达到阴性[83] 管理层讨论和指引 - 公司计划2025年下半年启动多项revumenib联合标准疗法的新诊断白血病试验[83] - 公司预计未来几年将继续产生重大亏损[131] - 公司预计研发和销售、一般及行政费用将继续增加[131] - 公司认为现有资金及合作收入足以满足近期现金需求[131] - 公司未从通胀和价格变动中受到显著影响[134] 现金流和融资 - 季度现金净流出9016万美元，主要因运营现金流出增加至9516.2万美元[117][118] - 投资活动产生净现金流入9414.2万美元，源于10.47亿美元证券到期赎回[119] - 公司与Royalty Pharma达成协议，获得3.5亿美元预付款转让Niktimvo在美国市场13.8%的销售分成权[122] - 2023年ATM计划剩余可用额度为1.579亿美元[132] - 2023年ATM计划总发行额度为2亿美元[132] - 2025年3月31日，公司未在2023年ATM计划下出售任何普通股[132] 其他财务数据 - 应付账款中90万美元将在12个月内到期[128] - 利率立即变动100个基点不会对现金等价物及投资的公允价值产生重大影响[133] - 公司持有现金及投资组合可覆盖短期运营需求，但未实现稳定盈利[124][127]