财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2019年第四季度净亏损为174.0万美元，较2018年同期的181.0万美元减少3.9%[160][165] - 2019年上半年净亏损为334.6万美元，较2018年同期的380.2万美元减少12.0%[161][173] - 公司报告期内净亏损为334.5922万美元，上年同期为380.1501万美元[181] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2019年第四季度研发费用为71.2万美元，较2018年同期的94.7万美元下降25%[160][165] - 2019年第四季度管理费用为105.4万美元，较2018年同期的87.5万美元增长20%[160][165] - 2019年上半年研发费用为143.4万美元，较2018年同期的196.6万美元下降27%[161][173] - 2019年上半年管理费用为196.7万美元，较2018年同期的186.1万美元增长6%[161][173] - 2019年第四季度非GAAP口径下（剔除股权激励）研发费用为68.5万美元，管理费用为88.3万美元[163] - 2019年上半年非GAAP口径下（剔除股权激励）研发费用为139.3万美元，管理费用为175.4万美元[164] 财务数据关键指标变化：现金流与融资 - 现金及现金等价物从2019年6月30日的371.9万美元增长至2019年12月31日的634.8万美元，增幅达70.7%[159] - 经营活动现金流净流出增至397.6058万美元，较上年同期的304.9876万美元增加92.6182万美元，增幅30%[180][181] - 融资活动现金流净流入660.5338万美元，主要来自公开发行股票及认股权证净筹资658.2966万美元，较上年同期的78.0783万美元大幅增加582.4555万美元，增幅7460%[180][182] - 公司于2019年8月完成融资，获得约660万美元的净收益[94] - 营运资本变动中，应付账款及应计负债减少导致现金流出99.3766万美元，关联方应付款减少导致现金流出4.8534万美元[181] - 非现金项目总额为25.9298万美元，主要包括无形资产摊销、用于支付服务的股份和认股权证以及股票期权费用[181] - 公司已支付给Valent的应付股利为0.4178万美元[183] 财务数据关键指标变化：资产与权益 - 截至2019年12月31日，公司总资产为650.8万美元，股东权益为548.1万美元[159] - 截至2019年12月31日，公司累计赤字为6393.3043万美元，现金及现金等价物为634.8038万美元[186] - 截至2020年2月12日，公司已发行普通股11,412,338股，流通认股权证可购买10,213,596股普通股[153] - 2019年6月26日，公司授权普通股数量从7,000,000股增加至95,000,000股[155] 业务线表现：新诊断MGMT未甲基化GBM临床研究 - 在新诊断MGMT未甲基化GBM的2期研究中，计划入组30名患者，截至2019年11月2日已入组23名[102] - 在新诊断MGMT未甲基化GBM研究中，22名完成至少一个治疗周期的患者中位无进展生存期为9.9个月[102] - 在新诊断MGMT未甲基化GBM研究中，18名接受30 mg/m²/天目标剂量的患者中位无进展生存期为10.4个月[102] - 历史数据显示，替莫唑胺在未甲基化GBM患者中的中位无进展生存期为6.9个月[102] 业务线表现：复发性GBM临床研究 - 在MDACC的复发性GBM研究组中，计划入组83名患者，截至2019年11十五日已入组62名[108] - 在MDACC的复发性GBM研究组中，60名完成至少一个治疗周期的患者中位总生存期为7.5个月[108] - 在MDACC的复发性GBM研究组中，25名接受30 mg/m²/天目标剂量的患者中位总生存期为10.6个月[108] - 历史数据显示，洛莫司汀在复发性MGMT未甲基化GBM患者中的中位总生存期为7.2个月[108] 业务线表现：辅助治疗临床研究 - 在MDACC的辅助治疗研究组中，计划入组24名患者，截至2019年11十五日已入组5名[112] 市场与疾病背景 - GBM年发病率为每10万人年3.20例，2017年美国新诊断病例约13,000例，欧洲约16,000例[117][122] - 约三分之二（约67%）的GBM患者为MGMT非甲基化状态[117][118] - 新诊断GBM患者中位总生存期小于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%[124] - 新诊断的MGMT非甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月[124] - 接受阿瓦斯汀治疗后肿瘤进展的复发性GBM患者中位生存期小于5个月[131] - 2016年美国卵巢癌新诊断病例约22,300例，死亡约14,300例[140] - 美国肺癌发病率约为每10万人47例，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占约85%[145] - 据Evaluate Pharma报告，到2033年全球肺癌治疗市场可能超过240亿美元[145] 管理层讨论和指引 - 公司经营现金流为负且尚未产生收入，对其持续经营能力存在重大疑虑，未来一年内需额外融资以维持运营[186] 其他重要内容：会计政策与安排 - 关键会计政策涉及以股份支付服务、股票期权、衍生负债以及研发和临床试验应计费用的估计[194] - 公司无任何表外安排[196]