财务数据关键指标变化：收入和利润 - 截至2022年12月31日的三个月，公司净亏损为345.4万美元，基本及摊薄后每股亏损为2.10美元[115] - 截至2022年12月31日的六个月，公司净亏损为805万美元，基本及摊薄后每股亏损为5.42美元[116] - 截至2022年12月31日的六个月，公司净亏损为805.0万美元，较去年同期的1185.9万美元有所收窄[128] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 截至2022年12月31日的六个月，研发费用为523万美元，一般及行政费用为291.5万美元[116] - 截至2022年12月31日的三个月，公司研发费用为205.9万美元，较去年同期的390.2万美元下降47%[121] - 截至2022年12月31日的三个月，公司管理费用为144.0万美元，较去年同期的199.3万美元下降28%[121] - 截至2022年12月31日的六个月，公司研发费用为523.0万美元，较去年同期的769.5万美元下降32%[128] - 截至2022年12月31日的六个月，公司管理费用为291.5万美元，较去年同期的417.1万美元下降30%[128] 财务数据关键指标变化：现金流与资本 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为487.4万美元，较2022年6月30日的1,178万美元下降[113] - 公司经营活动所用现金净额为853.0万美元，较去年同期的1017.7万美元减少16%[135] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为487.4万美元，累计赤字为14477.2万美元[136] - 公司通过林肯公园的股票购买协议获得186.0万美元净融资，但指出存在持续经营能力的重大疑虑[133][136] - 公司六个月内的非现金股权激励费用为90.9万美元，低于去年同期的164.1万美元[132] - 公司预计未来现金需求主要通过公开或私募股权、债务发行及战略合作融资，可能稀释股东权益[139] 核心产品VAL-083的研发进展与数据 - 公司预计VAL-083治疗GBM的国际注册性2/3期临床试验（GBM AGILE研究）的顶线结果将在最后一名患者随机分组后12个月获得，预计时间在2023年第四季度末左右[83] - GBM AGILE研究已在美国39个、加拿大4个和欧洲2个临床中心开展，共筛选了超过1300名患者，入组率是传统GBM研究的3到4倍[90] - 在已完成的研究中，骨髓抑制是VAL-083最常见的不良事件；在30 mg/m²/天的剂量组中，复发性组有5名受试者出现可能与VAL-083相关的严重不良事件[93] - 公司拥有一个包含约1200名患者的安全性数据库，数据来源于超过40项美国国家癌症研究所的1期和2期临床研究[83] - VAL-083在先前NCI赞助的2期临床研究中显示出对多种肿瘤的临床活性，其主要剂量限制性毒性是骨髓抑制，特别是血小板减少症[99] 核心产品VAL-083的市场背景与疾病概况 - 超过60%的胶质母细胞瘤患者具有MGMT未甲基化肿瘤，这与替莫唑胺耐药和治疗失败相关[85] - 新诊断胶质母细胞瘤患者的最佳治疗中位总生存期不到15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%[95] - 新诊断的MGMT未甲基化胶质母细胞瘤患者的中位总生存期为12.2个月[95] - Avastin作为单药治疗复发性GBM在美国、加拿大、澳大利亚和日本获得完全批准，但带有FDA关于严重副作用的黑框警告，且无数据表明其能改善GBM患者的疾病相关症状或提高生存率[97] - 根据已发表文献，Avastin治疗后肿瘤进展的GBM患者中位生存期少于5个月[98] 其他产品线表现 - 在针对CMBC患者的4项2期和/或3期临床研究中，约80%的可评估肿瘤部位在接受REM-001治疗后达到完全缓解[101] 公司战略与资源分配 - 通过暂停REM-001项目，公司预计在2023年节省约300万美元[82] - 为保存现金以支持GBM AGILE研究，公司暂停了REM-001项目，预计到2023年底将节省约300万美元[105] - 公司为保存现金用于VAL-083开发，已暂停REM-001项目[124][127] 公司治理与资本结构 - 公司于2022年11月11日完成了1比50的普通股反向拆股[82] - 截至2023年2月13日，公司已发行普通股1,675股，未行权认股权证可购买714股普通股，未行权股票期权可购买241股普通股，另有14,258股C系列优先股可转换为246股普通股[111] 监管与资格认定 - 公司于2022年12月15日获得美国FDA授予VAL-083治疗弥漫性内生性脑桥胶质瘤的孤儿药资格认定[82] 会计政策与估计 - 公司采用Black-Scholes模型估算股票期权授予日公允价值，变量包括股价预期波动率、预期行权行为、利率和股息收益率[142] - 2022年及2021年截至12月31日的六个月期间，公司使用普通方法确定股票期权的预期期限[142] - 公司已向非雇员发行服务认股权证，其公允价值使用Black-Scholes模型估算，变量包括股价预期波动率、利率、股息收益率和认股权证期限[143] - 向非雇员发行的服务股票使用公司普通股股价进行估值[143] - 公司根据与供应商、临床研究组织和顾问的合同义务估算研发费用和临床试验应计费用[143] - 截至2022年12月31日的六个月期间，公司对前期临床试验应计费用估计未进行重大调整[143] 其他重要披露 - 公司无任何表外安排[144] - 公司作为较小规模报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露[146]