融资活动与资本状况 - 公司于2021年9月28日完成注册直接融资，获得约1360万美元净收益[96] - 2021年9月融资共发行720万股普通股、480万股预融资权证及1200万股认股权证，总毛收入约1500万美元[105] - 认股权证行权价为每股1.25美元，于2025年3月28日到期[105] - 融资活动现金净流入为1387.5万美元，主要来自注册直接融资，上年同期为2335.1万美元[186][189] - 截至2021年11月11日，公司已发行普通股48,535股，流通认股权证可购买19,152股普通股[171] 现金与运营资金 - 现有现金预计可支持运营至GBM AGILE研究的第一阶段结束[96] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1933.9万美元，较2021年6月30日的1053.7万美元增长[173] - 截至2021年9月30日，公司现金及等价物为1933.9万美元，累计赤字为1.19655亿美元[192] - 公司存在持续经营重大疑虑，需在未来一年内寻求额外融资以维持运营[192][193] 收入与利润（同比环比） - 2021年第三季度，公司净亏损为596.6万美元，上年同期为1951.8万美元[175] - 2021年第三季度，归属于普通股股东的净亏损为843万美元，基本及摊薄后每股亏损为0.25美元[175] - 净亏损收窄至596.6万美元，上年同期为1951.8万美元，主要因上年同期包含1609.4万美元收购产生的在研研发费用[178][187] 成本和费用（同比环比） - 2021年第三季度，公司研发费用为379.3万美元，上年同期为135.7万美元[175] - 研发费用同比增长179.5%至379.3万美元，主要因临床开发成本、非现金股权激励及人员成本增加[178][179] - 行政管理费用同比增长41.9%至217.8万美元，主要因非现金股权激励、专业费用及人员成本增加[178][182] - 非GAAP口径下，剔除股权激励后研发费用为354.9万美元，行政管理费用为158.0万美元[177] - 本季度确认非现金股权激励费用总计81.1万美元，上年同期为40.5万美元[187] 经营活动现金流 - 经营活动现金净流出增加23.4%至507.3万美元，主要因股权激励费用增加及营运资本变动[186][187] 投资活动现金流 - 投资活动现金净流入为零，上年同期为96.9万美元，来自收购交易[186][188] VAL-083 (GBM) 临床开发进展与计划 - GBM AGILE研究中VAL-083治疗组计划在美加40多个中心招募150-200名患者[116] - 公司计划在2022年第三季度推动VAL-083的GBM AGILE研究从第一阶段（100-150名患者）进入第二阶段（额外50名患者）[108] - 截至2021年8月17日，GBM AGILE研究中已有26个美国临床中心被激活[105][116] - 针对新诊断MGMT未甲基化GBM患者的研究已完成入组29名患者并完成治疗，剂量确认阶段确定了30 mg/m²/天为与放疗联合的目标剂量[121][124] VAL-083 (GBM) 临床疗效数据 - 在2021年3月11日数据截止日，29名患者的VAL-083中位无进展生存期为9.3个月，中位总生存期为19.6个月[129] - 在MD Anderson的复发GBM二期研究中，89名患者入组，30 mg/m²/天剂量组的48名疗效可评估患者中位总生存期为8.0个月[126][130] - 在SYSUCC进行的新诊断一线研究中，36名疗效可评估患者的VAL-083中位无进展生存期为10.0个月，中位总生存期为16.5个月[140] - 历史数据显示，新诊断GBM患者的最佳治疗中位总生存期低于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%[139] - 根据已发表数据，接受阿瓦斯汀治疗后肿瘤进展的GBM患者中位生存期少于5个月[146] VAL-083 (GBM) 安全性数据 - 在GBM AGILE研究剂量（30 mg/m²/天）下，复发组有5例、新诊断辅助组有1例可能与VAL-083相关的严重不良事件[134] - 在SYSUCC进行的新诊断一线研究中，有3例可能与VAL-083相关的严重不良事件，但该剂量与标准放疗联用总体安全且耐受性良好[135] VAL-083 (GBM) 机制与监管资格 - 超过60%的胶质母细胞瘤患者具有MGMT非甲基化肿瘤[112] - 公司认为VAL-083的独特作用机制可能克服包括对替莫唑胺耐药的MGMT未甲基化GBM在内的多种癌症耐药性[149] - VAL-083已获得FDA针对复发GBM的快速通道资格[136] REM-001 (CMBC) 临床开发进展与计划 - 公司计划在2022年第二季度为REM-001的CMBC确认性研究招募首位患者[107] - 公司计划进行一项初始开放标签、纳入15名CMBC患者的研究，以确认计划剂量和优化研究设计，随后进行3期临床研究[156][167] - 公司估计关键的3期研究将是一项多中心试验，计划招募约100-150名曾接受过放疗和化疗的CMBC患者[168] REM-001 (CMBC) 疗效与安全性数据 - 在针对CMBC患者的四项2期和/或3期临床研究中，REM-001疗法在约80%的可评估治疗肿瘤部位实现了完全缓解[153] - REM-001在之前的临床研究中已安全用于超过1100名患者[164] 其他资产与负债 - 截至2021年9月30日，公司总资产为2234.3万美元，股东权益为1916.3万美元[173] 其他临床与运营信息 - 已完成的两项二期研究涉及约1200名患者的安全数据库[110] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月内，公司对临床试验应计费用的前期估计未发生重大调整[201] - 公司没有表外安排[202] - 作为小型报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露[203]