公司人员情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣37名员工[85] - 2020年4月7日公司任命David Setboun为执行副总裁兼首席运营官，Ralph Kern为总裁兼首席医疗官，Chaim Lebovits继续担任首席执行官[94] 临床试验进展 - 美国3期ALS试验于2019年10月完成入组，2020年7月2日完成所有参与者给药，预计11月底产生顶线数据[82][86][89] - 美国2期PMS试验因疫情入组稍有延迟，2020年8月4日已完成20名研究参与者入组，预计第四季度完成所有参与者给药[82][86][91] - 公司计划在欧洲开展多国2期临床试验，评估NurOwn®治疗前驱至轻度AD患者的安全性和有效性[82][87] - NurOwn® 3期ALS临床试验已完成快速进展患者群体的入组和给药，预计11月底公布顶线疗效数据[119][121] - NurOwn® 2期美国研究中48名患者按3:1随机分组接受NurOwn®或安慰剂治疗[112] - 2018年12月15日，FDA批准公司开展NurOwn®治疗进行性多发性硬化症2期开放标签试验，计划招募20名参与者，截至2020年8月4日已全部招募，预计2020年第四季度完成给药[131][134] - 公司设计NurOwn®治疗前驱至轻度阿尔茨海默病的多国2期临床试验，预计招募40名参与者[135] - 公司计划在欧洲开展针对前驱至轻度AD患者的NurOwn®跨国2期临床试验，将评估40名参与者[100] 产品销售与融资情况 - 2020年3月6日公司与Raymond James & Associates, Inc.达成分销协议，可出售最高5000万美元普通股，2020年3月6日至6月30日出售149.9014万股，平均价格6.27美元/股，筹集约940万美元；2020年7月1日至31日出售94.5082万股，平均价格14.48美元/股，筹集约1369万美元[92] - 2019年3月7日以色列卫生部批准公司用NurOwn®治疗最多13名ALS患者，该批准于2020年3月7日到期后获延期，截至2020年6月30日已招募12名患者，已获治疗相关毛收入340万美元[93] - 2019年6月11日ATM发行，公司出售414.1569万股普通股，筹集约2000万美元[169] - 2020年3月6日ATM发行，截至6月30日出售149.9014万股，筹集约940万美元；7月出售94.5082万股，筹集约1369万美元[170] - 2020年3月6日，公司完成1000万美元的注册直接发行，出售125万股普通股[172] 资金资助情况 - 2020年4月3日公司子公司获以色列创新局约150万美元非稀释性赠款，截至2020年6月30日已收到58.3万美元[95] - 公司获ALS协会和I AM ALS联合资助50万美元用于ALS生物标志物研究[99] - 公司获加州再生医学研究所70万美元非稀释性奖金[101] - 公司获多项非稀释性资金，包括加州再生医学研究所1591.239万美元（已获1475万美元，预计再获116.239万美元）、以色列创新局约150万美元（截至2020年6月30日已获58.3万美元）、ALS协会和I AM ALS联合资助50万美元、加州再生医学研究所奖金70万美元[140][142][143][144] 产品资质与地位 - NurOwn®获美国FDA快速通道指定，以及FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格[84] - 公司获欧洲药品管理局（EMA）中小企业（SME）办公室授予的中小企业（SME）地位[84] 产品研究成果 - NurOwn® 2期研究中，治疗组在24周各时间点的ALS功能评级量表反应率高于安慰剂组[114] - NurOwn® 2期研究的预设应答者分析显示，治疗组在治疗后与治疗前ALSFRS - R斜率改善方面比例更高[115] 产品生产相关 - 公司开发了用于长期储存MSC的有效冷冻保存工艺，可从单次骨髓采集创建多剂NurOwn® [124] - 公司于2020年5月7日宣布租赁新洁净室设施，将显著提高其向欧盟和以色列本地市场生产和运输产品的能力[97] - 公司与希望之城和丹娜法伯癌症研究所签约生产NurOwn®用于美国3期ALS临床试验，截至2019年3月，丹娜法伯癌症研究所也为美国2期PMS研究供应NurOwn®[125] 公司与监管机构沟通情况 - 2019年7月，公司管理团队与FDA高级管理层及草根ALS倡导组织举行高级别会议，讨论3期ALS临床试验及加快治疗途径[126][128] - 2020年2月11日，公司与FDA高层会议，FDA确认3期ALS试验收集的数据对评估NurOwn®疗效至关重要，并将审查全部证据，承诺合作确定监管途径[129] 公司专利情况 - 公司是美国、欧洲、以色列等多地15项已授权专利、4项已获批专利和22项专利申请的唯一被许可人或受让人[145] - 2019 - 2020年，公司多项专利获批，包括欧洲、加拿大、美国、日本、中国香港、以色列等地[146][147][148][149][150][151][152] 公司会议展示情况 - 2020年，公司人员多次在科学和行业会议上进行展示和发言[153][154][155][156] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年第二季度公司运营成本和其他费用约740万美元，较2019年同期485.7万美元有所增加[161] - 2020年和2019年第二季度研发费用分别为569.4万美元和355.4万美元，增加214万美元[162] - 2020年和2019年第二季度一般及行政费用分别为170.6万美元和130.3万美元，增加40.3万美元[163] - 2020年和2019年第二季度净亏损分别为739.4万美元和490万美元，每股净亏损分别为0.25美元和0.23美元[165] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物约1619.3万美元[166] - 2020年第二季度经营活动净现金使用量为566.2万美元，投资活动为207万美元，融资活动提供现金741.4万美元[167] 公司未来现金需求 - 公司未来24个月现金需求包括临床试验、员工工资、租金等费用[173]