公司人员与组织架构 - 公司目前在美国和以色列共雇佣34名员工，研发中心位于以色列佩塔提克瓦[95] - 2020年3月30日，公司董事会任命Jacob Frenkel为董事长，任命Sankesh Abbhi为董事会成员，替代Chen Schor [107] - 2020年4月7日，公司任命David Setboun为执行副总裁兼首席运营官，Ralph Kern为总裁兼首席医疗官，Chaim Lebovits继续担任首席执行官[108] NurOwn®临床试验进展 - NurOwn®的美国3期ALS试验于2019年10月完成入组，预计2020年第四季度产生顶线数据；美国2期PMS试验因疫情入组延迟，若入组不受干扰，2020年第四季度仍可能产生顶线结果[91] - 截至2020年3月31日，PMS 2期临床试验已入组9名研究参与者，公司计划在50%的患者接受治疗后进行中期分析[101] - 截至2020年3月31日，公司根据以色列医院豁免途径已入组12名ALS患者，已收到治疗这些患者的毛收入340万美元[105] - 2期美国研究中48名患者按3:1随机接受NurOwn®或安慰剂治疗[120] - 3期ALS临床试验已完成快速进展患者群体招募，约占ALS患者的50% [127] - 3期试验主要临床疗效指标是ALSFRS - R评分响应者分析，预计2020年第四季度公布顶线疗效数据[128][131] - 公司与Ichilov医院合作获批用NurOwn®治疗最多13名ALS患者，已招募12名，医院获批项目延期并新增13名患者名额，已获治疗收入340万美元[138] - 公司NurOwn®治疗进行性多发性硬化症的2期试验获批，计划招募20名患者，截至2020年3月31日已招募9名，因疫情招募推迟，若不受干扰四季度可能出topline结果[139][142] 公司融资情况 - 2020年第一季度，公司根据2019年6月11日的ATM协议出售3598833股普通股，平均价格为每股4.96美元，筹集约1786万美元；自协议启动至2020年2月21日，共出售4141569股，平均价格为每股4.83美元，筹集约2000万美元[102] - 2020年3月6日，公司与Raymond James & Associates, Inc.签订新的分销协议，可出售最高5000万美元的普通股；第一季度出售336487股，平均价格为每股5.23美元，筹集约176万美元[103] - 2020年3月，公司与Abbhi Investments, LLC达成协议，发行并出售1250000股普通股，每股价格8美元，较3月5日收盘价溢价4.9%，较30天成交量加权平均股价溢价35.6%，筹集约1000万美元[104] - 2020年3月16日，公司从CIRM获得220万美元非稀释性赠款，至此已收到CIRM授予的1591万美元赠款中的1475万美元[106] - 2020年4月3日，公司子公司获以色列创新局约150万美元非稀释性赠款[109] - 2019年11月公司获国家多发性硬化症协会495,330美元赠款用于生物标志物分析[141] - 公司获加州再生医学研究所15,912,390美元赠款用于NurOwn®治疗ALS的3期试验，截至2020年3月16日已收到14,750,000美元，预计还能获1,162,390美元[144] - 2020年4月公司子公司获以色列创新局约150万美元非稀释性赠款用于细胞制造和治疗平台开发[145] - 2018年6月29日，公司S - 3表格上架注册声明生效，可发售证券总金额达1亿美元[167] - 2019年6月11日，公司通过雷蒙德·詹姆斯公司以市价出售普通股，总发行价2000万美元，至2020年2月21日售罄[168] - 截至2020年3月31日的季度，公司依据2019年6月11日协议出售3598833股普通股，均价4.96美元，总收益约1786万美元[168] - 自2019年6月11日至2020年2月21日，公司出售4141569股普通股，均价4.83美元，总收益约2000万美元[168] - 2020年3月6日，公司与雷蒙德·詹姆斯公司达成新协议，可出售总价达5000万美元的普通股[169] - 截至2020年3月31日的季度，公司依据2020年3月6日协议出售336487股普通股，均价5.23美元，总收益约176万美元[169] - 2020年3月6日，公司完成1000万美元的定向增发，出售1250000股普通股，每股8美元[171] NurOwn®技术相关 - NurOwn®技术基于创新制造协议，能诱导骨髓间充质干细胞分化为释放多种神经营养因子的细胞[110] - NurOwn®制造涉及多步骤过程，包括从患者骨髓中采集和分离干细胞等[111] - NurOwn®目前处于治疗ALS的3期临床开发阶段，获美国FDA快速通道指定及美欧孤儿药地位[116] - 2期研究中，NurOwn®治疗组在ALS功能评级量表响应率更高，部分患者治疗后ALSFRS - R斜率改善100% [122][123] - 公司开发了MSC冷冻保存工艺，可从单次骨髓采集创建多剂NurOwn® [132] - 2020年2月11日，公司与FDA讨论NurOwn®在ALS的潜在监管批准途径，FDA将审查3期试验数据[137] 公司专利情况 - 公司拥有美国、欧洲、以色列等多地共15项已授权专利、4项允许专利和22项专利申请[146] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度公司运营成本和其他费用约8,308,000美元，较2019年同期4,928,000美元增加3,380,000美元，因美3期和2期临床试验费用增加[160] - 2020年第一季度研发费用净支出5,948,000美元，较2019年同期3,456,000美元增加2,492,000美元，排除赠款和收入后从5,200,000美元增至7,135,000美元[161][162] - 2020年第一季度净亏损8,114,000美元，较2019年同期5,027,000美元增加，每股净亏损从0.24美元增至0.32美元[164] - 截至2020年3月31日公司现金及现金等价物约14,491,000美元，一季度经营活动净现金使用15,029,000美元，投资活动净现金使用1,994,000美元，融资活动净现金提供28,958,000美元[165][166] 公司融资协议细节 - 每次市价发售代理有权收取出售股份总收益3.0%的固定佣金[170] - 购买者获得一份三年期认股权证，可按每股15美元的行使价购买最多250000股普通股[171] 公司未来现金需求 - 公司未来24个月的重大现金需求包括美国临床试验成本、员工工资等[172]